原发性胆汁性肝硬化的诊断和治疗共识().docxVIP

中华医学会肝病学分会 中华医学会消化病学分会 中华医学会感染病学分会 20 15 年 10 月 目录 、概述 二、流行病学 三、自然病史 四、临床表现 五、实验室、影像学及病理学检查 六、诊断 七、PBC 的治疗 八、特殊情况 九、筛查及随访 十、问题和展望 一、参考文献 一、概述 原发性胆汁性肝硬化 (primary biliary cirrhosis ， PBC)是一种慢性肝内 胆汁淤积性疾病。其发病机制尚不完全清楚，可能与遗传背景、感染及环境等 因素所导 致的异常自身免疫有关。 PBC 多见于中老年女性，最常见的临床表现 为乏力和 皮肤瘙痒；其病理特点为进行性、非化脓性、破坏性肝内小胆管炎， 最终可发展 至肝硬化。而血清抗线粒体抗体 (antimitochondrial antibody ， AMA)阳性，特别 是 AMA-M2 亚型阳性对本病诊断具有很高的敏感性和特异 性。目前，熊去氧胆酸( ursodeoxycholic acids ， UDCA)仍是唯一经随机对照 临床试验证实治疗本病 安全有效的药物。 为进一步规范我国 PBC 的诊断和治疗，中华医学会肝病学分会、消化病学 分会和感染病学分会共同组织国内有关专家制订了《原发性胆汁性肝硬化 ( 又名 原发性胆汁性胆管炎 )诊治共识》 。本共识旨在帮助医生认识 PBC 的临床特 点， 以便对本病做出及时诊断、正确治疗和系统随访。 本共识采用“推荐意见分级的评估、制定和评价( GRAD)E ”系统，对推荐 意见的证据质量 (见表 1) 和推荐强度 (见表 2) 进行分级。 表 1 GRADE 系统证据质量及其定义 证据级别 定义 高质量 (A) 非常确信估计的效应值接近真实的效应值，进一步研究也不 可能改变该估计效应值的可信度。 中等质量 (B) 对估计的效应值确信程度中等，估计值有可能接近真实值， 但仍存在二者不相同的可能性，进一步研究有可能改变该估 计效应值的可信度。 低质量（ C） 对估计的效应值的确信程度有限： 估计值与真买值可能大 不相同。 进一步研究极有可能改变该估计效应值的可信 度。 极低质量 （D） 对估计的效应值几乎没有信心： 估计值与真实值很可能 完全不同。对效应值的任何估计都很不确定。 表 2 GRADE 系统推荐强度等级 推荐强度 具体描述 强推荐（ C1 级） 明确显示干预措施利大于弊或者弊大于利 弱推荐 （2 级） 利弊不确定或无论质量高低的证据均显示利弊相当 值得说明的是，本病如能在早期得到及时诊断且经过熊去氧胆酸的规范治疗， 则大部分患者不一定会发展至肝硬化，而“原发性胆汁性肝硬化”这一诊断名 称中的“肝硬化”往往给患者带来很大的精神负担及工作、 生活和社交等方面 的困 扰。因此，国内外专家联名发表文章建议将“原发性胆汁性肝硬化”更名 为“原发性胆汁性胆管炎” （primary biliary cholangitis ， PBC）[1] ；由于 目前原发性胆汁性胆管炎这一名称尚未被广泛接受，因此共识仍采用“原发性 胆汁性肝硬化”这一名称，但建议今后逐步推广使用“原发性胆汁性胆管炎” 这一诊断。 二、流行病学 PBC 呈全球性分布，可发生于所有的种族和民族。文献报道的本病的年发 病率为 万） ，患病率为 /10 万） ，其中发病率最高的是北美和北欧国家 [2] 。 不同文献报道的发病率及患病率有明显差异，这可能与种族、研究方法学、流 调时间及医疗水平等多种因素有关。 以住认为 PBC 在我国极为少见，然而随 着对本病认识的逐渐加深以及抗线粒体抗体检测的普及，文献报道 PBC 病例数 呈快速上升趋势。 2003 年上海学者报道 [3] ，在 5011 例体检人群中， 8 例 AMA-M2阳 性 %），最终 3 例患者确诊为 PBC。 2010 年广州学者报道 [4] ，在健 康体检人群中 PBC 的患病率为 10 万，其中 40 岁以上女性的患病率为 10 万，并不低于国外文报道；这些研究均提示， PBC 在我国并不是少见疾病，需 要引起广大临床医师的重视。 、自然病史 PBC 的自然史大致分为四个阶段 [5] 。 第一阶段为临床前期： AMA阳 性，但 生化指标无明显异常。 第二阶段为无症状期 ：主要表现生化指标异常，但没有 明 显的临床症状。 第三阶段为症状期： 患者出现乏力、皮肤瘙痒等临床症状。 从症 状出现起，平均生存时间为 5-8 年[6] 。有症状患者的门脉高压相关并发 症 10 年 内发生率为 10- 20% ，高于无症状患者。当患者出现食管胃底静脉曲 张时，预后较差， 3 年的生存率仅为 59%，第一次出血后 3 年生存率约 46%[7] 。第四阶段为失代偿期 ：患者出现消化道出血、腹水、肝性脑病等临床 表现。此阶段以胆红素