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曲贝替定三期临床研究相关内容会计学软组织肉瘤STS简介软组织肉瘤（STS）指一组发生在四肢（50%）、躯干及腹膜后（40%）、或头颈部（10%）骨外结缔组织的异质性恶性肿瘤, 有19种组织类型及大于50种的不同亚型。平滑肌肉瘤和脂肪肉瘤（统称为L型肉瘤）是最常见的组织学STS亚型，占所有STS的大约40-50%。STS罕见且难治，易被漏诊误诊而影响治疗，从而导致病情恶化。软组织肉瘤简介尽管软组织肉瘤有效的局部治疗手段不断丰富,治疗效果不断提高,仍有40% ～50%的患者尤其是那些分级高、体积大、位置深的高危患者会发生局部复发并死于远处转移。另有10%的患者在确诊时就已发生远处转移(通常为肺转移) 。软组织肉瘤临床表现1 、肿块: 患者常以无痛性肿块就诊。恶性肿瘤生长较快，体积较大,生长较速,位于深层组织的肿瘤边界多不清晰。 2 、疼痛: 高分级肉瘤因生长较快，常伴有钝痛。肉瘤出现疼痛常预后不佳。3、部位脂肪源性肿瘤多发生臀部、下肢及腹膜后;平滑肌源性肿瘤多发生于腹腔及躯干部。软组织肉瘤的诊断据病史和临床表现，软组织肿瘤是不难与非肿瘤性肿块鉴别的，其诊断要点如下 ：进行性增大的肿块。 X线摄片检查 ，有助于进一步了解软组织肿瘤的范围，透明度以及其与邻近骨质的关系以及恶性程度。超声显像检查 可检查肿瘤的体积范围、包膜边界和瘤体内部肿瘤组织的回声，从而区别良性还是恶性。恶性者体大而边界不清，回声模糊。超声检查还能引导作深部肿瘤的针刺吸取细胞学检查。CT及MRI检查 病理学检查：活检 及细胞学检查及免疫组化检查　软组织肉瘤的治疗目前STS的治疗方法包括手术、放疗和化疗。对于局部晚期或肿瘤远处转移的STS患者，化疗是目前唯一有效的全身性疗法。对于软组织肉瘤仅阿霉素(ADM)和异环磷酰胺( IFO)单药的有效率在20%以上。ADM单药或联合IFO为其常用标准一线化疗方案。对于上述两种药物治疗失败的患者,可根据其不同病理类型选择新型化疗药物或靶向治疗药物。软组织肉瘤的化疗目录软组织肉瘤医学基础研究背景及药物介绍ET743SAR3006曲贝替定研究介绍成功关键关键信息研究背景： STS恶性度高且预后差 STS是一种侵袭性较强的癌症，可引起大肿块相关的症状，尤其是在蒽环类药物和异环磷酰胺治疗后复发或难治的情况下。患者症状重，预期寿命短。这一阶段患者的预后非常差，先前蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败患者的中位生存期不足6个月。研究背景：除一线STS化疗药以外，其他药物疗效有限在蒽环类药物和异环磷酰胺以外的其他药物中，达卡巴嗪一线治疗显示了一定疗效，但主要基于其与其他化疗药物的联用。其他药物如吉西他滨或多西他赛单药、一线治疗的疗效较差：吉西他滨为7% ，多西他赛为0% ，疗效均一般。对于先前接受过治疗的STS患者，近20多年来都没有出现过新的活性药物。阳性对照药达卡巴嗪简介达卡巴嗪被认为是治疗STS的药物中活性排在第3位的药物，前两位为多柔比星和异环磷酰胺 。专家和指南都推荐达卡巴嗪用于蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败后的STS患者。常用的剂量范围为每3周800~1,200 mg/m2 。骨髓抑制是达卡巴嗪最常见的毒性。虽然主要涉及白细胞和血小板，但有时也可发生贫血。研究背景：如STS一线化疗失败，后续治疗是个难题除一线化疗药物以外，只有曲贝替定显示出15%以上的缓解率（17.1%），35例可评估患者中1例CR，5例PR 35。因此对于一线化疗失败的患者,如何选择后续治疗是个难题。因此这些患者存在未获满足的医疗需求，需要新的治疗方法。本临床试验纳入的就是这部分人群。 曲贝替定简介曲贝替定是在海鞘中提取的四氢喹啉类生物碱的半合成品,是近20年来批准的唯一一个治疗STS的药物。2007年，欧洲药品管理局（EMEA）正式批准曲贝替定用于蒽环类药物和IFO治疗失败或不耐受这些药物的进展期软组织肉瘤的二线治疗。曲贝替定的前期临床结果ET743-STS- 201研究是曲贝替定（用于蒽环类药物和异环磷酰胺治疗失败，或者不适合接受这些药物的晚期STS患者）获得上市许可的基础。ET743-OVA-301研究是曲贝替定（用于复发性卵巢癌）获得上市许可的基础。这是一项开放、随机、对照、多中心研究，在铂敏感和铂耐药的复发性卵巢癌受试者中比较了曲贝替定联用楷莱与楷莱单药的疗效。目录软组织肉瘤医学基础研究背景及药物介绍ET743SAR3006曲贝替定研究介绍成功关键关键信息ET743SAR3006曲贝替定研究的介绍研究药物:曲贝替定在局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者中进行一项关于YONDELIS（曲贝替定）的多中心、开放性Ⅲ期临床研究目的:观察曲贝替定用于既往接受蒽环类药物和异环磷酰胺或其他化疗药物治疗失败的局部晚期或转移性脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者的安全性和有效性数据。