真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则.docxVIP

1 2真实世界数据用于医疗器械 2 3临床评价技术指导原则 3 4 5(征求意见稿) 5 目 录 一、概述 错误!未定义书签。 （一）真实世界数据与证据 错误!未定义书签。 （二）真实世界研究的优势与局限性 错误!未定义书签。 二、常见真实世界数据来源及其分类 错误!未定义书签。 三、真实世界数据质量评价要素 错误!未定义书签。 四、真实世界研究设计原则、常见类型及统计分析方法. 错误!未定 义书签。 （一）真实世界研究设计原则 错误!未定义书签。 （二）真实世界研究设计常见类型 错误!未定义书签。 1.实效性试验 错误!未定义书签。 2.观察性研究 错误!未定义书签。 3. 其他设计类型 错误!未定义书签。 （三）统计学分析方法 错误!未定义书签。 五、可考虑将真实世界证据用于医疗器械临床评价的常见情形错误! 未定义书签。 （一）在同品种临床评价路径中提供临床证据 错误!未定义书签。 （二）用于支持产品注册，作为已有证据的补充 错误!未定义书签。 （三）临床急需进口器械在国内特许使用中产生的真实世界数据，可用于支持产品注册，作 为已有证据的补充 错误!未定义书签。 （四）作为单组试验的外部对照 错误!未定义书签。 （五）为单组目标值的构建提供临床数据 错误!未定义书签。 （六）支持适用范围和适应症的修改 错误!未定义书签。 （八）支持附带条件批准产品的上市后研究 错误!未定义书签。 （十）用于治疗罕见病的医疗器械全生命周期临床评价，加快其上市进程，满足患者需求错 误!未定义书签。 （十一）上市后监测 错误!未定义书签。 附录 1：常见的统计分析方法 错误!未定义书签。 一、实效性随机对照试验的统计方法 错误!未定义书签。 二、观察性研究常用的统计分析方法 错误!未定义书签。 36 37 3839真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则 38 39 40（草稿） 40 41 为有效解决影响和制约医疗器械创新、质量、效率的突出性 问题，加快实现医疗器械治理体系和治理能力现代化，立足我国 监管工作实际，围绕审评审批制度改革创新，国家药品监督管理 局启动中国药品监管科学行动计划。基于行动计划首批项目“真 实世界数据用于医疗器械临床评价的方法学研究”的研究成果， 制定本指导原则。 本指导原则旨在初步规范和合理引导真实世界数据在医疗 器械临床评价中的应用，为申请人使用医疗器械真实世界数据申 报注册以及监管部门对该类临床数据的审评提供技术指导。 本指导原则是供申请人和审查人员使用的技术指导文件，不 涉及注册审批等行政事项，亦不作为法规强制执行，如有能够满 足法规要求的其他方法，也可采用，应在遵循相关法规的前提下 使用本指导原则。本指导原则基于现有科学发展和认知水平制 定，随着真实世界数据研究的发展、提高和相关法规政策、标准 制定等情况的变化，本指导原则还会不断地完善和修订。 57 一、概述 （一）真实世界数据与证据 本指导原则所述真实世界数据是指来自现实医疗环境的、 传统临床试验以外的数据，反映实际诊疗中患者健康状况和医疗 服务过程。 围绕相关科学问题，综合运用流行病学、生物统计学、循证 医学等多学科方法技术，利用真实世界数据开展的研究统称为真 实世界研究。它通过对临床常规产生的真实世界数据进行系统性 收集，并在预先设定的研究假设下，运用合理的流行病学设计和 统计分析方法，可为前瞻或回顾性研究，与传统临床试验互为补 充。信息技术支持的临床实践所产生的大量临床数据为进行真实 世界研究奠定了基础。 真实世界证据指的是，通过分析真实世界数据，形成产品使 用、潜在风险/收益相关的临床证据。但是，由于真实世界数据 来源和类型不同，数据质量和涵盖的信息差异较大，并非所有的 真实世界数据都适用于支持医疗器械临床评价。在符合要求的前 提下，基于真实世界数据形成的真实世界证据可显示医疗器械在 全生命周期的风险获益特征，可能构成有效科学证据并用于监管 决策。 （二）真实世界研究的优势与局限性 相比于传统临床试验，真实世界研究是在现实的健康医疗环 境下开展，对纳入患者病情限定更少，覆盖人群更广，样本量可 能较大，研究结果的外推性可能较好。真实世界研究强调综合利 用多种数据，如医院电子病历、登记数据、区域健康医疗数据、 医疗保险数据等，使获得长期临床结局数据成为可能。真实世界 研究还可用于观察罕见严重不良事件，回答罕见疾病的相关问 题，评价临床结局在不同人群之间的差异。 真实世界研究的局限性来自两方面。第一，真实世界数据来 源众多，在数据收集、存储过程中，常会出现测量 /分类错误或 数据缺失等情况；数据未实现结构化，数据质量有待评价；不同 数据源之间的链接存在挑战。第二，基于真实世界数据开展的研 究通常存在多种偏倚和混杂，研究结果在实现因果推断方面存在