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体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则（试行） 国家药品监督管理局药品审评中心 2022 年 05 月 目 录 一、前 言 1 二、适用范围 2 三、一般原则 3 四、风险评估与控制 6 五、产品设计的一般考虑 9 病毒载体类产品 9 核酸类产品 15 细菌载体类产品 17 六、生产用物料 18 起始原材料 18 其他生产用物料 25 七、生产工艺 27 生产工艺开发 27 生产工艺的确认与验证 33 八、质量研究与质量标准 34 质量研究 34 鉴别和结构分析 35 生物学活性 37 纯度、杂质和污染物 38 1.4 含量 41 其他特性分析 41 基因编辑技术的相关考虑 41 质量标准 43 九、稳定性研究 45 十、包装及密封容器系统 47 十一、名词解释 48 十二、参考文献 49 PAGE PAGE 10 / 49 一、前 言 随着基因递送载体和基因编辑等生物技术的快速发展， 基因治疗产品的临床应用不断取得新的进展，为难治性疾病提供了新的治疗方案。基因治疗产品一般通过将外源基因 （或基因编辑工具）导入靶细胞或组织，替代、补偿、阻断、修正、增加或敲除特定基因以发挥治疗作用。按照基因