细胞与基因治疗产品效力检测指导原则.pdfVIP

细胞和基因治疗产品效力检测指导原则 I. 引言 II. 背景 A.什么是效力检测？ B.效力许可生物制品监管要求有哪些？ C.什么是研究性CGT产品效力需求？ D.CGT产品效力和临床效果之间关系是什么？ III. 效力检测建议 A.效价要测量什么？ 1.产品特征 2.作用机制(MOA) B.有什么方法可用于检测效力？ 1.生物学检测 2.非生物分析检测 3.多重检测（检测矩阵）。 C.在生物活性和一个非生物分析检测之间必要关联是什么？ D.效力测定发展应该何时启动？ E.渐进效力测定怎样完成？ 1.早期产品开发 2.后期阶段产品开发 3.生物学许可 4.效力检测评估和修改 IV. 实验设计和验证 A.在实验设计中应考虑什么？ B.参考材料和控制应如何加以利用？ C.效力检测验证计划应考虑什么？ 1.规定 2.统计设计和分析 3.定性分析验证 4.检测评估和修改 V. 参考文献 细胞和基因治疗产品药效试验 本指南代表目前FDA对此领域意见。它不为任何个人提供或创造权利，也不依附于公众或FDA 运作。 在满足适用法规和规定条件下可以变更方法,如果有这方面需求，请和FDA工作人员联系，如果找不到 相关负责人，请和指南首页提供电话联系。 I. 引言 FDA发行此指南目是为细胞和基因治疗产品（CGT）生产商提供