基因治疗药物市场现状分析及发展前景.docx

基因治疗药物市场现状分析及发展前景 基因治疗行业技术路径与机制 基因编辑技术主要经历了三代发展，从重组核酸酶介导的技术向以RNA引导的基因编辑技术发展，成本逐步降低，周期缩短，靶向修饰效率不断提高。 ZFNs技术是第一代基因组编辑技术，是由天然DNA转录因子衍生而来，其功能实现基于特异性识别DNA的锌指蛋白（ZFP）和FokI内切酶的核酸酶结构域组成。每个锌指蛋白可识别3个碱基序列，研究者可通过锌指蛋白的排列组合进行不同靶向指定编辑。通常使用的锌指蛋白筛选手段是噬菌体展示，以达到高通量筛选的目的。从2001年开始，ZFN开始被陆续用于不同物种的基因编辑。但是由于技术研发成本较高、专利垄断严重