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基因治疗独特作用机制促成研发优势 基因治疗独特作用机制促成研发优势 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，CGT直接靶向DNA并发挥作用，因此对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势，例如在头颈鳞癌、结直肠癌和胰腺癌等许多恶性肿瘤中KRAS基因突变比例较高，但因KRAS表面光滑，完全位于胞内、与底物亲和力高、不同亚型同源性高等特征，导致靶向KRAS的药物进展缓慢，而对KRAS基因突变位点的研究将可以解决KRAS蛋白难以成药这一难题。此外，核酸序列的设计与合成相对于传统小分子药物和抗体药物难度较小，在开发出安全高效的如载体优化递送系统之后，CGT开发难度降低，研发成