第十章基因工程的应用.pptVIP

用CpG序列优化载体： 试验表明适当长度的非甲基化的CpG序列对提高DNA疫苗的免疫原性具有重要的作用。 第六十二页，共一百一十一页，2022年，8月28日 第四节 人类疾病的基因治疗 迄今为止，还没有遗传病患者经传统的治疗方法治疗后能过上正常人的生活，他们的后代也同样难逃厄运。 临床统计： 25%的生理缺陷、30%的儿童死亡、60%的成年人疾病都是由遗传疾病引起的。 第六十三页，共一百一十一页，2022年，8月28日 一、基因治疗的回顾和现状 （1）基因治疗的概念 向靶组织或细胞中引入外源基因DNA或RNA片段，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因，从而达到治疗的目的。 （2）基因治疗的发展 1973年一名美国医生在德国给一对姐妹（缺少一种稀有的酶）注入肖普氏乳头瘤病毒，结果无效。 第六十四页，共一百一十一页，2022年，8月28日 第二例是在1980年，美国一名医生对两名地中海贫血患者进行基因治疗。由于未得到NIH的批准，受到广泛的抨击。 后来开始在动物身上进行试验。 NIH及其下属的重组DNA顾问委员会经过长期的审查，终于批准了美国第一例临床治疗申请。 1990年9月14日正式开始，由Genetic therapy公司和NIH。 患者：两位患严重综合性免疫缺损症（SCID）（缺少腺苷酸脱氨酶（ADA））的姑娘。 第六十五页，共一百一十一页，2022年，8月28日