美国FDA指导原则 贝叶斯统计在医疗器械临床试验中应用指南.doc

PAGE PAGE 50 行业与FDA工作人员的指导原则 贝叶斯统计在医疗器械临床试验中应用指南 文件发布日期：2010年2月5日 文件草稿于2006年5月23日发布 关于该文件的任何问题可以联系Greg Campbell 博士（医疗器械和辐射健康中心，CDRH），电话：301-796-5750；电子邮箱：greg.campbell@ ；您也可以联系沟通、宣传和发展办公室（生物制品审评与研究中心，CBER），电话：1-800-835-4709 或者301-827-1800。 美国卫生和人类服务部 食品药品管理局 器械和辐射健康中心 生物统计处 监控与生物识别技术办公司 生物制品审评与研究中心 包含非约束性建议 前言 公众意见 可以随时向食品药品管理局日程管理部提交书面意见和建议，该部位于马里兰州洛克维尔市5630 Fishers Lane, 1061房间, (HFA-305)，邮政编码20852。 另外，电子留言还可以提交至 。提交建议时请注明Docket 2006D-0191号。直到机构再版或修订更新文件时建议方可被采纳。 副本 副本可从互联网下载，下载地址： /MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/GuidanceDocuments/ucm071072.htm。您也可以发送邮件到邮箱dsmica@ 索要该指导原则的电子版或者发传真到240-276-3151索要纸质版文件。索要指导原则时请注明您所需文件的文件号（GGP代表办公室将把文件号插入到括号中)。 您也可以从生物制品审评与研究中心（CBER）及沟通，宣传和发展办公室（HFM-40）索要指导原则副本，办公室位于1401 Rockville Pike, Suite 200N, Rockville, MD 20852-1448，电话：1-800-835-4709或301-827-1800，E-mail： ocod@, 互联网地址： /BiologicsBloodVaccines/GuidanceComplianceRegulatoryInformation/Guidances/default.htm 包含非约束性建议 目录 TOC \o 1-3 \h \z \u 1. 介绍 4 2. 序言 4 2.1 什么是贝叶斯统计? 5 2.2为什么使用贝叶斯方法进行医疗器械临床试验统计？ 5 2.3 为什么目前广泛使用贝叶斯统计？ 6 2.4 FDA应该什么时候参加贝叶斯试验规划? 6 2.5 贝叶斯方法不能代替可靠的科学。 6 2.6 使用贝叶斯方法的潜在优势是什么？ 7 2.7 使用贝叶斯方法的潜在挑战是什么？ 8 2.8 什么软件程序可以进行贝叶斯分析？ 10 2.9什么途径可以用于更多了解贝叶斯统计？ 11 3. 贝叶斯统计 11 3.1 结果和参数 12 3.2 贝叶斯范式 12 3.3 什么是先验分布? 13 3.4 什么是观测数据的似然性？ 15 3.5 什么是后验分布? 15 3.6 什么是预测分布？ 16 3.7 什么是可交换性? 17 3.8 似然原理是什么? 19 4. 规划贝叶斯临床试验 19 4.1 贝叶斯试验始于完善的临床试验设计 19 4.2 选择相关的临床试验终点 20 4.3 选择其它重要信息：协变量 21 4.4 选择对照：对照组 21 4.5 试验终点的先验信息: 先验分布 22 4.6 从其他研究借力：层次模型 25 4.7 确定样本量 27 4.8 评估贝叶斯设计的可操作特性 28 4.9 贝叶斯多因素分析调整 29 4.10 贝叶斯自适应设计 30 5. 分析贝叶斯临床试验 32 5.1 后验分布概要 32 5.2 假设检验 32 5.3 区间估计 32 5.4 预测概率 33 5.5 中期分析 34 5.6 模型校验 35 5.7 敏感性分析 36 5.8 决策分析 36 6. 上市后监管 37 7. 技术细节 38 7.1试验计划书中所包含的建议信息 38 7.2模拟获得工作特性 40 7.3模型选择 42 7.4 应用后验预测校验可交换性 43 7.5 计算 44 8. 参考文献 46 行业与FDA工作人员的指导原则 在医疗器械临床试验中应用 贝叶斯统计的指导原则 本指导原则代表了食品药品管理局（FDA）关于该主题目前的想法。它不创造或赋予任何人任何权利，其操作也不绑定