基因治疗12的学习教案.pptxVIP

基因治疗12的学习教案;基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，通过替代异常基因、封闭致病基因、剪去致病基因、修复受损基因和重建基因调控系统等，以纠正或补偿因基因缺陷和异常所引起的疾病，从而达到治疗的目的 ; 全世界已获准的基因治疗临床试验方案达一千多项，其中，66%是针对癌症的治疗 ;二、基因治疗的必要条件;三.基因治疗方式 直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗(致病基因的原位置换)：纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因，以达到治疗目的。为较理想的基因治疗策略，由于存在某些问题，目前正在努力之中。（未实现） ;基因敲出技术（gene knockout); 2、间接基因治疗： 导入外源正常基因，代替有缺陷的基因。而对靶细胞而言，没有去除或修复有缺陷的基因。;基因增补：将目的基因导入病变细胞，并在细胞内表达，不需将缺陷基因替换出来，只要目的基因在细胞中能够表达，就达到了治疗的目的。这是目前基因治疗大多采用的方法，对单拷贝基因遗传病有效。如血友病。;基因干预(gene interference)： 指采用特定的方式抑制某个基因的表达，或者通过破坏某个基因而使之不表达，以达到治疗疾病的目的。;基因干预的种类： 反义RNA： 封闭基因表达 核酶： 裂解特异的靶mRNA RNA干涉技术： ;反义RNA(ant