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用于编辑突变以允许转录或表达的组合物和方法.pdfVIP

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  • 2023-06-17 发布于四川
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用于编辑突变以允许转录或表达的组合物和方法.pdf

    本发明特征在于以下组合物和方法：使用可编程核碱基编辑器编辑与舒‑戴二氏综合征(ShwachmanDiamondSyndrome，SDS)相关的基因，使得该基因允许进行转录并生成功能性基因产物(例如，提供剪接位点和/或改变无义突变)。

    (19)国家知识产权局 (12)发明专利申请 (10)申请公布号 CN 114641567 A (43)申请公布日 2022.06.17 (21)申请号 202080076243.7 (74)专利代理机构 北京戈程知识产权代理有限

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