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- 2023-07-01 发布于四川
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本申请公开了一种改善人细胞中WAS蛋白表达的方法,所述方法包括使用CRISPR/Cas9系统和单链DNA(singlestrandedDNA,ssDNA)对人细胞中的WAS基因突变位点进行编辑,其中所述CRISPR/Cas9系统包含:1)靶向WAS基因的sgRNA、包含该sgRNA的复合物或编码该sgRNA的构建体;和2)Cas9蛋白或表达该Cas9蛋白的核酸或构建体,其中所述ssDNA包含用以替换突变位点的核苷酸以及其3’同源臂和5’同源臂,所述ssDNA通过同源重组方式插入WAS基因剪切
(19)国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号 CN 116355958 A
(43)申请公布日 2023.06.30
(21)申请号 202211708280.2
(22)申请日 2022.12.29
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