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2012年美国药物专利计划简介 2012年，美国食品药品监督管理局（rc）批准了39种新药物，其中33种新分子物资（nme）和6种新制剂。其通用名、适应症、作用靶点、研发单位等情况见表1、表2。本文简要介绍其中的主要品种,研发特点和趋势。 1 主要产品的简要介绍 2012年FDA新批上市的药物中,依伐卡托、恩杂鲁胺、他菲替尼、帕妥珠单抗、阿哌沙班等颇具特色,市场潜力大,有望成为重磅炸弹级药物。 1.1 依伐卡托治疗冠心病合并肺功能的临床研究 威泰克斯公司(Vertex)开发的依伐卡托主要用于6岁或6岁以上囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR)基因存在G551D突变的囊性纤维化(cystic fibrosis,CF)患者的治疗,是首个直接针对病因治疗囊性纤维化的新型药物。 囊性纤维化是一种复杂的遗传性疾病,主要由于CFTR基因突变导致多种重要脏器(包括肺)的水、盐转运异常,依伐卡托可特异性增强CFTR的功能,增加细胞表面CFTR的开放,促进多种脏器尤其是肺的离子(尤其是氯离子)、水和盐转运。临床试验结果表明,依伐卡托(150 mg,po,2次/d,共48周)可有效改善CF患者的肺功能,提升FEV1(forced expiratory volume in 1 second),改善C