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筛选应用于β-地中海贫血基因治疗中的高效转导杂合型AAV载体的中期报告 本研究旨在筛选出适用于β-地中海贫血基因治疗的高效转导杂合型AAV载体。首先，在多个载体中选择包含不同启动子（CBh，CAG，EF1α和SFFV）和荧光蛋白（GFP和mCherry）标记的AAV6载体进行初步筛选。使用Western Blot和ELISA等技术验证载体的表达效率，并在小鼠中进行体内转导实验。 初步结果显示，CBh启动子和GFP标记的AAV6载体在转染后仅表达少量转基因蛋白，表达效率不高。CAG启动子和GFP标记的AAV6载体在体内表达效率高，并成功转导了血细胞。EF1α和SFFV启动子的AAV6载体也表现出高效转染的能力，但未达到CAG启动子的水平。因此，我们选择CAG启动子和GFP标记的AAV6载体进行后续研究。 接下来，我们将对该载体进行更进一步的优化和验证，并评估其在大鼠和猴子模型中的表达效率和安全性。综合以上结果，我们期望在β-地中海贫血基因治疗中应用这种高效转导杂合型AAV载体，为疾病治疗提供有效的策略。