血友病治疗中国指南(2020年版)中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组(发布时间：2020-04).pdfVIP

2022/12/6 血友病治疗中国指南(2020年版)中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组(发布时间：2020-04) 血友病治疗中国指南(2020年版) 中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组(发布时间：2020-04) 血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。前者为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏，后者为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏，分别由相应的凝血因子基因突变所致[1]。为了规 范国内同行的诊疗行为以及为有关部门提供政策制定依据，我们先后制订了相关血友病中国专家共识/指南[1-5]。近两年来，各种长效凝血因子产品和非因子类产品相继问世，部分产品已经在我国 上市。因此，有必要对于过去的共识/指南进行更新。本指南仅讨论血友病的治疗，着重讨论非手术治疗，关于血友病的诊断、骨科手术等请参见文献[1]和文献[5]。另外，各种长效凝血因子产品 由于国内尚未上市，本指南也暂时不涉及。 一、治疗原则 血友病患者应该在血友病中心接受综合关怀团队的诊疗与随访。急性出血时应及早到附近的专业医疗机构接受治疗或者在家庭进行自我注射。早期治疗可以减少疼痛、功能障碍以及远期残疾，并 显著减少因并发症导致的住院。家庭治疗必须由血友病中心的专业人员密切监管，且只有在患者及其家属得到充分的教育和培训后才能开始进行[1]。 血友病患者应避免肌肉注射和外伤。原则上禁服阿司匹林或其他非甾体类解热镇痛药以及所有可能影响血小板功能的药物。若有出血应及时给予足量的替代治疗，进行手术或者其他创伤性操作 时，应进行充分的替代治疗[1]。 二、替代治疗的药物选择和给药方法 血友病A的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂，无上述条件时可选用冷沉淀或新鲜冰冻血浆等。每输注1IU/kg体重的FⅧ可使体内FⅧ活性(FⅧ:C)提高2%。FⅧ在体内的半 衰期8～12h，要使体内FⅧ保持在一定水平需每8～12h输注1次。 血友病B的替代治疗首选基因重组FⅨ制剂或病毒灭活的血源性 凝血酶原复合物(PCC)，无上述条件时可选用新鲜冰冻血浆等。每输注1IU/kg体重的FⅨ可使体内FⅨ活性(FⅨ:C)提高1%，FⅨ在体 内的半衰期为18～24h，要使体内FⅨ保持在一定水平需每天输注1次[1]。 三、替代治疗的实施 (一)按需治疗和围手术期替代治疗 按需治疗是指有明显出血时给予的替代治疗，目的在于及时止血。及时充分的按需治疗不仅可以及时止血止痛，更可阻止危及生命的严重出血的发展。但按需治疗只是出血后治疗，无法阻止重型 血友病患者反复出血导致关节残疾的发生。围手术期替代治疗是指手术前、手术中和手术后进行的替代治疗，目的在于保证血友病患者手术的顺利实施和手术后的顺利康复。具体替代治疗方案见 表1和表2[1]。 表1 获取凝血因子不受限时的替代治疗方案 [1] 172.19.66.122:10000/content/html/print.htm?randnumber=0.7989318804529866 1/9 2022/12/6 血友病治疗中国指南(2020年版)中华医学会血液学分会血栓与止血学组、中国血友病协作组(发布时间：2020-04) 出血类型 血友病A 血友病B 预期水平(IU/dl) 疗程(d) 预期水平(IU/dl) 疗程(d) 关节 40～60 1～2(若反应不充分可以延长) 40～60