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真实世界证据(RWE)的概念及应用 世界的本质是真实的，但是表象未必。药品营销正在逐步走向合规，回归临 床价值驱动。这是医药商业发展的正确道路，也是广大患者乐见之事。 看到标题，广大医药CSO(Contract SalesOrganization ,合同销售组织)从业 人员的脑中可能会立刻浮现出服务真实性，这个在国内药品营销中耳熟能 详的敏感热词。世界的本质是真实的，但是表象未必。药品营销正在逐步走向 合规，回归临床价值驱动。这是医药商业发展的正确道路，也是广大患者乐见 之事。 然而，定睛一看，我们要讲的是真实世界证据柒。31- WorldEvidence/RWE),,0这是什么呢？ (1) RWE是指通过分析真实世界数据(Real-World Data,RWD)n产生的与 医疗产品的使用及潜在获益或风险相关的临床证据。 (2 )这一研究分析过程称为真实世界研究(Real-World Study,RWS)。 (3 ) RWD是从多种来源定期收集到的与病人健康状态和/或健康护理服务相 关的数据。 III实世界证据 Real-World Evidence II实世界切 II实世界切8 Rea I-World Data RWS RWD 01真实世界数据(RWD) 真实世界数据(RWD)来源广泛，可以是以特定研究目的开展的观察性研究数 据，可以是基于真实医疗条件开展的干预性研究数据，也可以是非研究数据。 数据来源包括电子病历(electronic medical record, EMR)、电子健康档案 (electronichealth record, EHR)、医保理赔数据(claims data)、药品和疾病登 记(product and disease registry).个人健康设备收集的信息、出生死亡登 记、公共健康监测数据、区域化数据等。数据量非常庞大，但由于数据的采集 并非为某特定研究目的而设计，数据分散，异质性高，数据的完整性及准确性 也存在一些问题。此外，医保数据一般由各级政府机构掌握，可及性较弱。 类型 来源 观察性研究绅 恚者调查 observational studies 登记研究(registry study) 干预性研究数据 实效性试验(pragmatic clinical trial) interventional studies 大型简至试聆(large simple trial) 非研究数据 医院电子病历(electronic medical record, EMR) non-research 医保claims and billing data) 公共卫生调查(如糖尿病，妻病率凋回I 公共健康监测⑼药品安全监测) 02真实世界研究(RWS) 传统临床试验的设计通常是随机、对照、双盲，即将受试者随机分配为试验组 和对照组，避免个体差异对试验的影响，且调查者和受试者都不知道被给予何 种试验干预。因为这个特点，传统临床试验也称为随机对照临床试验 (randomized controlled trial,RCT)。传统临床试验对于受试者的选择通常有 严格的标准，且数据由专门研究人员按照标准程序收集，包括使用病例报告表 (case report form,CRF),随后进行统计分析。传统临床试验在有别于临床实 际的理想环境下开展，强调控制混杂因素和优化数据质量，不属于真实世界研 究。 真实世界研究涉及干预性研究(试验性研究)和观察性研究两种类型，多数情况 下是观察性研究。干预性研究一般采用混合设计，即在传统临床试验严格设计 的基础上，兼具贴近临床实际的实效性特点，如通过电子健康档案 (EHR)、医疗索赔数据等途径收集真实临床场景下的医疗数据，属于真实世界 研究范畴。观察性研究为非干预性临床研究设计，不被视为临床试验，可以是 回顾性或前瞻性观察性研究。回顾性观察性研究是基于历史数据识别人群及决 定暴露/治疗，在研究设计的时候即已决定变量和感兴趣的结果。前瞻性观察性 研究则无历史数据，在研究开始时识别感兴趣的人群，随研究进行收集暴露/治 疗及产生的数据。 2016年4月开始的研究ADAPTABLE(NC即为一项可产生RWE 的实效性随机试验(pragmatic randomized trial)0该试验比较两种常用的阿 司匹林剂量(81毫克和325毫克)的获益和长期有效性。2万例具有心肌梗死或 已知动脉粥样硬化心血管病病史的患者被随机分配其中一种剂量。此试验使用 电子算法从全美患者中心临床研究网(National Patient-Centered Clinical Research Network,PCORnet)健康系统合作者识别潜在参与者。该试验以最低 入/排标准整合入日常临床护理，并且除其