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骨髓增生异常综合征50例临床研究

【摘要】目的评价沙利度胺联合环孢素A治疗骨髓增生异常综合征的疗效

与不良反应。方法将50例骨髓增生异常综合征患者随机分为对照组和治疗组各

25例。治疗组采用沙利度胺、环孢素A联合治疗方案，依患者耐受情况选用维

持剂量并连用3～6个月；对照组单用环孢素A治疗，比较两组的临床疗效和不

良反应。结果治疗组和对照组总有效率分别为80％和48％。两组总有效率比较，

差异有统计学意义(P＜0.05)。治疗组中不良反应主要为剂量依赖性和可逆性，经

对症处理后好转。大多数患者耐受良好，无治疗相关性死亡。结论联合环孢素A

和沙利度胺治疗骨髓增生异常综合征疗效较单用环孢素A好，出现肝、肾功能

异常是可逆的。

【关键词】骨髓增生异常综合征；沙利度胺；环孢素A

1资料与方法

1.1一般资料本组50例中男25例，女25例，年龄30～79(中位54岁。诊断

标准按1986年全国第一次血细胞学学术交流会制定的有关MDS的诊断标准。

采用FAB诊断和分型标准：其中难治性贫血(RA)19例、环形铁粒幼细胞增多性

难治性贫血(RAS)10例、难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)12例、转变中的难

治性贫血伴原始细胞增多(RAEB-T)9例。随机分为两组：观察组，沙利度胺联合

环胞素A；对照组，单用CsA治疗。两组患者法英美(FAB)及WHO诊断分型，

染色体核型分析，IPSS积分的构成亦差异无统计学意义。

1.2实验室检查

1.2.1血常规分析红细胞：平均血红蛋白(61.7±15.3)g/L，红细胞平均体积

(MCV)(104.70±15.40)fl，红细胞平均血红蛋白浓度(MCHC)(337.6±12.4)g/L。白细

胞：18例RAEB和16例RAEB-t见到少量原始、早幼和中幼粒细胞。20例核分

叶过多，20例见假性Pelger-Huet畸形。血小板：28例见巨大血小板和畸形血小

板，14例见小巨核细胞。

1.2.2染色体核型40例发现克隆性染色体异常。其中单纯数目异常l3例，结

构异常18例，两种异常同时存在9例。RA/RAS常见异常为5q-、20q-、+8和

+21，RAEB/RAEB-t常见异常为7q-、-7、+21、-Y、t(11；22)和t(3；3)。

1.3治疗方法观察组：沙利度胺联合环孢素A，沙利度胺起始剂量为200

mg/d，每日睡前口服，无明显不良反应则每周递增100mg/d，最大剂量为400

mg/d。CsA起始剂量3mg/kg-1/d-1。口服2周后检测血CsA血药浓度，根据血

药浓度调节用药剂量，使血药浓度维持在100～400μg/L。对照组：单用CsA治

疗，剂量同治疗组。

1.4疗效判断标准根据MDS国际工作协作组(IWG)的标准进行疗效评价［2］，

分为完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、血液学改善(HI)和无效(NR)。

1.5统计学方法采用SPSS11.0软件进行统计分析，治疗结果以均数±标准差

表示，采用t检验，以P＜0.05为有显著性差异，P＜0.01为有极显著性差异。

2结果

2.1临床疗效治疗组25例中，CR4例(16％)，PR7例(28％)，HI9例(36％)，

NR5例(20％)，总有效率80％；对照组25例中，PR4例(16％)，HI8例(32％)，

NR13例(52％)，总有效率48％。差异有统计学意义(P＜0.05)，见表1。

表1两组临床疗效比较n(%)

组别例数CRPRHINR总有效治疗组254(16)7(28)9(36)5(20)80对照组

250(0)4(16)8(32)13(52)48注：与对照组比较，P＜0.05

2.2不良反应治疗组中不良反应主要为剂量依赖性和可逆性。应用CsA后，

1例出现轻度肾功能异常，CsA减量后转为正常；沙利度胺200mg/d不良反应轻

微，其中3例出现全身皮肤斑丘疹伴瘙痒，1例嗜睡、便秘明显，均经沙立度胺

减量至100～150mg/d和对症处理后好转；大多数患者耐受良好，无治疗相关性

死亡。

3讨论