患者参与药物监管的路径与模式研究 2024.pdfVIP

StudyonPathwaysandModelsofPatient

ParticipationinDrugRegulation

患者参与药物监管的

路径与模式研究

中国药科大学茅宁莹

蔻德罕见病中心黄如方

摘要

随着现代医学愈发注重全流程、系统性的个性化医疗和人文关怀，医生、患者等医疗主体的需求开始变得多样化、定制化，

在疾病的临床诊断与治疗过程中，患者群体越来越受到重视，特别是在罕见疾病领域。由于罕见病具有发病率低、发病人数少、

遗传性高等特点，患者的声音不仅可以提供与罕见病密切相关的真实信息，还可以为罕见病的药物研发和监管决策提供依据，从

而更好地体现药物的临床价值。

党的二十大报告指出“以人民为中心，加强医疗卫生体系建设”，为医药产业提出了新命题：深入贯彻以人民为中心的发展思

想，同时积极创新发展。2015年，国务院发布了《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，鼓励以临床价值为导向的药物

创新；2017年，我国加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），逐渐与世界各地药品监管机构达成共识，以患者为中心的理念

逐步深入，共同向着提升公众健康水平的目标迈进；2019年，新修订的《药品管理法》第三条提到“药品管理应当以人民健康为

中心”，同时在第十六条提出“国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新，鼓励具有新的治疗机

理、治疗严重危及生命的疾病或者罕见病、对人体具有多靶向系统性调节干预功能等的新药研制，推动药品技术进步”，这些政策

都对罕见病药物的创新发展提出了更高要求。

自2021年以来，国家药品监督管理局药品审评中心已陆续出台一系列以患者为中心的指南文件，开启了“以患者为中心”的新

药研发时代。但是，结合现有文献分析发现，国内患者参与药品研发的现状与诉求不太明晰，企业和患者组织等利益相关方在相

关政策落实上还需进一步加强，我国患者参与路径和机制有待探索，如何搭建患者在药物监管中的参与路径仍是亟待解决的问

题。

因此，本研究结合用户参与创新理论、社会共治理论和协同治理理论构建了理论框架；并通过文献检索和分析，总结分析我

国目前患者参与药物监管的路径与制度保障进展；并对患者个体、患者组织和企业开展了问卷和访谈调研，以了解国内患者参与

监管决策的意愿与能力、参与程度、参与满意度及患者参与对药物监管决策的影响，试图分析患者组织与相关企业在推动患者参

与中存在的困难与原因。

除了解本国国情外，本研究也对其他典型国家和地区的患者参与药物监管决策的模式及实践进行了研究与分析。通过查询相

关文献与官方网站，梳理美国、欧盟、日本等国家和地区的患者参与内涵、历史沿革、顶层设计规划、患者参与药物监管的实践

模式和成效等内容，并对于德国、澳大利亚及我国台湾地区患者参与药物监管的典型案例进行整理与剖析，最后形成可供借鉴的

患者参与药物监管路径与模式的国际经验。

基于此，本研究通过对国内外监管实践经验与模式的理论研究，结合在实际问卷与访谈研究中收集到的患者调研数据和专家

访谈意见，在顶层政策制度完善、患者组织管理规范与能力建设、建立沟通对话渠道与机制，以及设置患者参与路径等方面提出

相应的建议：（1）明确患者参与概念界定；（2）逐步推进政策制度体系建设；（3）明确患者参与事务领导部门与管理规范；

（4）加强对患者组织的支持；（5）患者组织的能力建设与培训赋能；（6）搭建监管方与患者间的沟通渠道；（7）打通患者与

各利益相关方的协作通道；（8）设置患者代表遴选机制；（9）设置符合我国国情的、科学合理的患者参与路径。

第一章患者参与药物监管的背景01-07

C

A1.1患者参与药物监管的相关概念界定01

T1.1.1患者的定义01

A