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2024儿童心肌病的治疗策略

)

2023年美国心脏协会(AHA发布了儿童心肌病治疗策略的科

学声明，重点介绍扩张型和肥厚型心肌病的治疗策略，解决了目前缺

乏儿童特有的心肌病的治疗方案问题，给出了基千AHA观点的方案。

文章旨在通过解读该科学声明，为国内同行针对心肌病患儿制订治疗

方案时提供基于AHA观点的决策依据。

心肌病是指心肌的结构和（或）功能异常，病因复杂多样，既有影响

心肌基本形成过程的基因变异，也有导致弥漫性心肌损伤的全身性疾

病1]。2023年美国心脏协会(mericanssociation,

AHeartAAHA)

继2019年发布的儿童心肌病分类和诊断标准科学声明1]后，再次

发布其后续的治疗策略的科学声明，重点介绍扩张型心肌病(dilated

cardiomyopathy,DCM)和肥厚型心肌病(hypertrophic

cardiomyopathy,CM)的治疗2]。与成人相比，在患有心肌

H

病儿童中进行的临床试验相对较少。因此，目前AHA对儿童患者的

治疗建议大多是从成人临床数据中推断而来或基千专家共识。因缺乏

循证证据，故AHA仅发布了科学声明，未制定指南。在考虑了与成

人的差异后，科学声明中的建议预计将会对心肌病患儿产生有益影响

[2]。

1儿童心肌病的分期

本次重大创新点在千AHA将新的心力衰竭（以下简称心衰）分期系

3

统应用千儿童心肌病严重程度分级并据此制定治疗策略]。具体：

高风险(A期）即有心衰的高风险患儿，但无结构性心脏病或心衰症

状；无症状(B期）即有结构性心脏病但从未出现过心衰症状；有症

状(C期）即过去或当前出现与结构性心脏病（心肌病）相关的心衰

症状；终末期(D期）即需要机械循环支持、连续各变力性药物输注、

心脏移植或临终关怀等特殊治疗策略的难治性终末期疾病[3]。目前

仅有C期或D期患儿才有可能被临床诊断为心肌病，而根据新分期系

统，除非疾病进展减缓或可通过治疗停止，否则预计患儿将从一个阶

段进展到下一阶段[3]。

2儿童DCM的治疗策略

2.1有患DCM风险患儿的治疗（表型阴性，A期）2.1.1肌营养不

良症在儿科人群中，最易识别的A期患儿是肌营养不良症，主要包

uchennemusculardystrophy,)

括杜氏肌营养不良症（DDMD、

Becker肌营养不良症。虽然二者主要表现为骨骼肌无力，但DCM的

患病率随年龄增长显著增加。在男性DMD中，超过50％将在10岁

内出现心脏受累，90％将在18岁后出现心功能障碍[4]。对A期患

儿治疗可能会增加生存率并改善其生活质量。建议DMD患儿在青春

期前开始血管紧张素转化酶抑制剂(angiotensin-converting

enzymeinhibitor,ACEI)治疗[5]。DMD本身则可通过静脉输注

反义寡核昔酸治疗，也可通过腺病毒作为载体的基因疗法治疗。