石杉碱甲注射液-临床用药解读.pptx

石杉碱甲注射液

CONTENTS目录药品基本信息1安全性2有效性3创新性4公平性5

药品基本信息【通用名】石杉碱甲注射液［1]【注册规格】1mL：0.2mg【中国大陆首次上市时间】2018年7月药监局批准【目前大陆地区同通用名药品的上市情况】0【是否为OTC药品】否【参照药品建议】氢溴酸加兰他敏注射液【药典收录】2020版中国药典收录【适应症】适用于良性记忆障碍，提高患者指向记忆、联想学习、图像回忆、无意义图形再认及人像回忆等能力。对痴呆患者和脑器质性病变引起的记忆障碍亦有改善作用。另外本品亦用于重症肌无力的治疗。【用法用量】肌肉注射。治疗良性记忆障碍；一次0.2mg，一日一次或遵医嘱。治疗重症肌无力，一次0.2mg-0.4mg，一日一次或遵医嘱。分子式：C15H18N2O分子量：242.32［1］石杉碱甲注射液说明书，2021年11月15日。HuperzineA

药品基本信息重症肌无力（MG）是一种罕见病，由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病，乙酰胆碱受体抗体是最常见的致病性抗体，可干扰AChR聚集、影响AChR功能及神经-肌肉接头信号传递。该疾病具有致死的风险，全球患病率为(150~250)/百万，预估年发病率为（4~10）/百万。我国MG发病率约为0.68／10万，女性发病率略高；住院死亡率为14.69‰，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。各个年龄阶段均可发病，30岁和50岁左右呈现发病双峰，中国儿童及青少年MG患病高达50％，构成第３个发病高峰；最新流行病学调查显示，我国70~74岁年龄组为高发人群。最新的《重症肌无力患者健康报告》中指出，由于MG所造成无业、丧失劳动力、丧失学习能力而停学的患者共计30.6%，危害性较大。【疾病基本情况】【药理毒理】石杉碱甲为胆碱酯酶抑制剂，对乙酰胆碱酯酶具有选择性抑制作用，易通过血脑屏障，具有促进记忆再现，增强记忆保持和加强肌肉收缩强度的作用。【与参照药品相比的优势和不足】石杉碱甲相较加兰他敏，安全性更高，对于乙酰胆碱酯酶的抑制选择性更高，能更好的在中枢发挥胆碱酯酶抑制作用，且较少外周胆碱能副作用。石杉碱甲具有多靶点作用机制，比加兰他敏抑制效价高。中国免疫学会神经免疫分会,常婷,李柱一,等.中国重症肌无力诊断和治疗指南(2020版)[J].中国神经免疫学和神经病学杂志,2021,28(1):12.

药品基本信息【未满足的治疗需求】1.石杉碱甲口服常释剂型国家医保甲类1058，收录在分类“儿童注意缺陷障碍伴多动症和促智的精神兴奋药”，石杉碱甲注射液未在医保目录里；石杉碱甲注射液比医保收录的石杉碱甲口服常释剂型多一个适应症“用于重症肌无力的治疗”。2.目前重症肌无力的治疗仍以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射、血浆置换以及胸腺切除为主。医保目录中收录的胆碱酯酶抑制剂加兰他敏有安全性风险，石杉碱甲安全性更高，外周胆碱能副作用较少，且一项探索可逆乙酰胆碱酯酶抑制剂的时间过程、行为安全性和保护作用的研究中显示，石杉碱甲比加兰他敏更有效，并能比加兰他敏更快更长时间的发挥乙酰胆碱酯酶抑制作用。3.《中国重症肌无力患者健康报告2022》中指出重症肌无力患者中高达76%的患者存在不同程度的抑郁/焦虑情况，其中16%有严重抑郁或焦虑，而石杉碱甲可增强GABA能作用，对于焦虑抑郁状态有改善作用。【作用机制】以中枢抗炎为核心，同时具有抗氧化应激，保护线粒体，抑制神经细胞凋亡，减轻铁超载，神经营养，改善脑代谢等临床作用的新一代乙酰胆碱酯酶抑制剂。

药品基本信息【石杉碱甲注射液——中国新一代自主研发创新药】石杉碱甲注射液属于中国自主研发的原研药，其有效成分石杉碱甲是中国药学工作者于20世纪80年代发现的一种具有全新化学结构的新一代高效、高选择性和可逆的乙酰胆碱酯酶抑制剂，源自于名为“蛇足石杉”的植物。中国科研工作者们经过大量研究，证实了其药理作用及临床疗效，成功研发出缓解重症肌无力等疾病的新药石杉碱甲注射液并收载于中国药典。屠呦呦先生曾在其文章[1]中提到，青蒿素、三氧化二砷、石杉碱甲是中医药赠予我们的三个礼物，石杉碱甲作为新型乙酰胆碱酯酶抑制剂，是一份来自古老中药的馈赠。参与石杉碱甲研究的专家们也认为石杉碱甲的发现不仅是中国中草药乃至世界植物药研究的重大成果和成功典范，也是中国在自主知识产权的新药发明史上的骄傲。万邦德制药是石杉碱甲注射液的原研生产企业，也是药典标准起草单位。[1]YouyouTu.Thediscoveryofartemisinin(qinghaosu)andgiftsfromChinesemedicine[J].NatureMedicine,2011,17:1217-1220.

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