免疫细胞工程在遗传治疗中的应用.pptx

免疫细胞工程在遗传治疗中的应用

免疫细胞工程概述

基因编辑技术在细胞改造中的应用

嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）的原理

CAR-T疗法在肿瘤治疗中的进展

肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的工程改造

自然杀伤（NK）细胞的遗传修饰

免疫细胞工程在系统性疾病中的潜在应用

免疫细胞工程面临的挑战和前景ContentsPage目录页

免疫细胞工程概述免疫细胞工程在遗传治疗中的应用

免疫细胞工程概述免疫细胞工程概述免疫细胞工程指通过基因编辑、细胞重编程和基因表达调控等技术对免疫细胞进行改造，以增强其抗肿瘤活性或免疫调节能力，用于遗传治疗的策略。免疫细胞类型：--T细胞、NK细胞和巨噬细胞是免疫细胞工程中常用的细胞类型。-这些细胞具有不同的免疫功能，可针对特定抗原或病原体发挥作用。-对免疫细胞进行工程改造可增强其抗肿瘤或免疫调节能力。【基因编辑技术】：--CRISPR-Cas9和TALENs等基因编辑技术可用于敲除或插入基因。-通过基因编辑，可以赋予免疫细胞新的功能或增强其现有功能。-基因编辑技术在研发抗癌细胞疗法和免疫调节疗法中具有广泛应用。【细胞重编程技术】：

免疫细胞工程概述-诱导多能干细胞（iPSC）技术可将体细胞重编程为多能干细胞。-从iPSC中分化出的免疫细胞可以用于个性化细胞治疗，避免免疫排斥反应。-细胞重编程技术为免疫细胞工程提供了新的来源，拓展了治疗选择。【基因表达调控技术】：--转录因子调节和非编码RNA调节等技术可调控免疫细胞中的基因表达。-通过基因表达调控，可以提高免疫细胞的抗肿瘤活性或免疫调节功能。-基因表达调控技术在优化免疫细胞功能和提高治疗效果方面具有重要意义。【免疫细胞工程的应用】：-

免疫细胞工程概述--免疫细胞工程在癌症免疫治疗、自身免疫疾病治疗和感染性疾病治疗中具有广泛应用。-工程化的免疫细胞可靶向特定的抗原或病原体，增强免疫反应并控制疾病。-免疫细胞工程技术的不断发展为遗传治疗带来了新的机遇。【未来发展趋势】：--免疫细胞工程与纳米技术、合成生物学等学科的融合将推动其进一步发展。-新型免疫细胞工程技术将增强免疫细胞的抗肿瘤或免疫调节活性，提高治疗效果。

基因编辑技术在细胞改造中的应用免疫细胞工程在遗传治疗中的应用

基因编辑技术在细胞改造中的应用CRISPR-Cas系统在细胞改造中的应用-CRISPR-Cas9是一种强大的基因编辑工具，它允许科学家以高精度和效率对基因组进行靶向修饰。-该系统基于细菌免疫系统，可利用向导RNA定位目标DNA序列并通过Cas9蛋白进行切割。-用于细胞治疗，CRISPR-Cas9可用于修复遗传缺陷、敲除致病基因或插入治疗转基因。TALENs在细胞改造中的应用-TALENs是另一种靶向核酸内切酶，它利用定制的蛋白质结构域来识别特定DNA序列。-与CRISPR-Cas9相比，TALENs的设计和构建过程更为复杂，但它们提供了更高的特异性和更低的脱靶效应。-在细胞治疗中，TALENs可用于靶向特定基因并进行修改或替换，从而纠正遗传缺陷或赋予细胞新的功能。

基因编辑技术在细胞改造中的应用-锌指核酸酶是一种人工设计的限制性内切酶，它基于天然的锌指蛋白质，可识别特定的DNA序列。-通过操纵锌指的序列，科学家可以设计出高度特异性的酶，能够靶向和切割广泛的基因组位点。-用于细胞治疗，锌指核酸酶可用于靶向致病基因进行敲除或插入治疗转基因，从而治疗遗传疾病或赋予细胞抗肿瘤活性。转录激活因子样效应物核酸酶（TALENs）在细胞改造中的应用-TALENs是定制的核酸内切酶，基于细菌噬菌体中的转录激活因子样效应物(TALE)。-TALE蛋白具有可通过重复序列模块化组装的DNA识别域。这使得TALENs可以轻松针对广泛的DNA序列进行工程改造。-在细胞改造中，TALENs可用于靶向特定基因，实现基因组编辑、基因沉默或基因激活，从而治疗遗传疾病或设计新型疗法。锌指核酸酶在细胞改造中的应用

基因编辑技术在细胞改造中的应用基础编辑器在细胞改造中的应用-基础编辑器是一种新型基因编辑工具，它可以对基因组进行碱基编辑，而无需产生双链断裂。-基础编辑器包含一个核酸酶、一个反转录酶和一个单导向RNA，用于引导编辑器到目标位点。-在细胞治疗中，基础编辑器可用于纠正点突变、插入或删除碱基，从而治疗遗传疾病或改善细胞功能。高通量筛选在细胞改造中的应用-高通量筛选是一种强大的技术，可用于鉴定和表征具有所需特性的细胞或细胞群。-通过使用自动化平台和高通量分析，科学家可以筛选大量细胞，以识别具有特定功能或表达特征的细胞群体。

嵌合抗原受体T