2023上海基因与细胞治疗产业发展白皮书.pptx

n技术创新趋势05

•干细胞治疗技术持续创新突破凸显医疗价值和地位

•免疫细胞治疗技术应用广阔成为未来医疗关键抓手

•细胞储存技术逐步向规模化、系统化和自动化发展

•修正型基因编辑技术发展迅速但临床仍在早期阶段

•递送技术加速非整合型基因替代技术的突破和应用

n产业发展趋势08

•全球细胞与基因治疗行业市场规模快速扩张

•细胞与基因治疗临床项目数量呈爆发式增长

•细分领域进展突破存在差异

•企业加速入局抢占细胞与基因治疗赛道

•资本市场迎来新一轮投融资热潮

n应用监管趋势12

•监管逐步向体系化规范化发展

•支付模式逐渐向多元化变革

n技术创新：技术创新实力全国领先20

•药物研发创新领跑全国

•技术创新专利成果丰硕

•临床医学转化持续推动

n企业集聚：产业集群发展态势凸显23

•全产业链生态体系初见雏形

•“一核多点”布局正逐步形成

•特色产业园区优势持续放大

n服务平台：产业支撑体系日益完善28

•打造技术创新平台

•合作构建产业联盟

•搭建功能型服务平台

n要素保障：产业发展环境持续优化30

•加大人才集聚培养

•支持资金涌入行业

•重磅政策助力产业

02/全球产业发展趋势03/全球产业现状和竞争格局

05/展望与建议

n打造行业全产业链

n加强创新策源能力

n提高临床转化水平

n建立科学监管体系

n全面保障产业发展

CONTENT

04/上海细胞与基因产业基础与主要进展

国外细胞与基因治疗领域重点国家15

中国细胞与基因治疗领域的重点区域17

细胞治疗概念与分类03

细胞与基因治疗产业链分布03

录

目

/

n

概念界定与分类

基因治疗概念与分类

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01

nn

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1.3细胞与基因治疗产业链分布

细胞治疗产业在国内外均已形成较完整的产业链条。在国内，上游细胞存储领域是目前发展最成熟且市场竞争最激烈的领域，CRO/CDMO领域也进入快速发展期，设备耗材和试剂领域发展不足但市场潜力较大；中游制药领域已聚集恒瑞、中源协和、西比曼、丽珠制药等一大批优质医药企业，部分已上市；下游临床应用领域随着未来技术成功转化和新药成功获批，也将迎来快速发展和扩增时期。

基因治疗行业的国内外产业链已经渐趋成型。总体来看，基因治疗产业链上中下游联系十分紧密，呈现相互促进、共荣共兴态势。但相比国外，国内基因治疗产业链的上游环节总体实力相对较弱，虽然在技术领域实现了一些创新突破，但在核心材料和关键设备领域仍面临较严重的“卡脖子”难题，例如培养基、一次性生物反应器等仍然被国外企业垄断；在中游药物研发领域，国内也集聚了一批优质企业，如纽福斯生物、本导基因、博雅辑因等。

1.2细胞治疗概念与分类

细胞治疗是将健康细胞或者生物工程改造处理过的细胞人为引入患者体内，以替代失去正常功能的细胞，达到治疗某种疾病的目的，主要应用于肿瘤治疗、自身免疫缺陷相关疾病等领域。照引入的细胞种类，细胞治疗可以分为干细胞治疗和体细胞治疗两大类。干细胞疗法是指以特殊技术将干细胞或干细胞衍生的细胞移植到体内，促进组织器官再生和机体康复从而达到治疗或缓解疾病的目的。临床上常用的干细胞种类包括间充质干细胞、造血干细胞、多功能干细胞、皮肤干细胞等。凭借其多向分化、免疫调节以及分泌细胞因子等功能，干细胞成为细胞治疗研究核心领域之一。体细胞疗法则是将来源于人自体或异体的体细胞经体外激活、诱导、扩增、传代、筛选等处理后回输（或植入）人体来诊断、预防和治疗疾病。体细胞疗法以免疫细胞疗法为主，常见的种类有T细胞、NK细胞、B细胞、DC细胞等，当前，CAR-T细胞疗法已经成为免疫细胞治疗中的热点。

美国食品药品管理局（FDA）将基因治疗定义为基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预，即通过基因转移或基因编辑等方法纠正或补偿缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的。根据不同实现手段，基因治疗可分为体内基因治疗和体外基因治疗两大类。体内基因治疗是指将携带治疗性基因的