生物制药创新 从失败中吸取教训：如何提高生命科学研发的经济效益.pdf

从失败中吸取教训

如何提高生命科学研发的经济效益

目录

03简介

05贯穿在整个开发生命周期中的考量，以最大

限度地实现科学和商业成功

08硼替佐米和卡非佐米（万珂®和凯洛斯®）

13吸入式胰岛素(Exubera®)

20隆培促生长素(SKYTROFA®)

29奥拉单抗(LARTRUVO®)

35帕尼单抗(Vectibix)

40普纳替尼(ICLUSIG®)

45鲁卡帕尼(RUBRACA®)

53关键要点

简介

对于生物制药创新者来说，从实验台到临床的实践之路

漫长且充满挑战，存在诸多困难。快速浏览任何有关生

物制药创新的新闻，会发现许多案件，如交易失败、制

药公司暂停了看似前景看好的项目、产品未能成功上市

以及药物在上市后销量低迷的例子。

我们如何利用这些经验来指导未来的发展，将决定了

它们在科学迭代过程中的作用。

“失败是有启发性的。真正思考的人从他的

失败中所学到的东西，并不亚于从他的成功

中所学到的东西。”

JohnDewey

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沙利度胺也许是制药研发中最著名的警在当今的生物制药环境中，只有跨部门有效性，从而使其被患者医生所接受，

示案例，同时也是一个最近的“救赎”合作，才能发现潜在问题，并在影响到并获得支付方报销。从一开始就进行稳

故事。从20世纪50年代治疗晨吐的药整个项目之前纠正它们，如果执行得当，健的战略规划，可最大限度地减少资源

物，却对胎儿产生严重副作用，1998年这些项目有可能对患者健康、公司的销的使用于解决生命周期后期可避免的问

被批准用于治疗结节性红斑麻风病，之售底线以及未来的交易潜力产生积极影题，并允许进行必要的调整以确保开发

后经历了严格的审查，被认可是宝贵（且响。随着竞争加剧、利润空间缩小、立进程不断推进。

盈利）的疗法，被批准治疗多发性骨髓法影响预期的投资回报率、对患者结果

瘤，还可治疗HIV并发症、卡波西肉瘤、的监管审查加强以及患者、临床医生和本文详细介绍了七个开发项目案例，这

胃肠道出血等非批准适应症。20世纪支付方对成本效益比的期望不断提高的些项目从前期开发到商业化过程中都遇

50年代，其导致的严重副作用使全球药情况下，生物制药公司需要认识到，仅到了困难，有些克服了困难，有些却因

物开发营销的监管监督更加严格，在美仅科学突破本身并不足以保证市场成忽视或低估了警示信号而亏损，目的是

国带来立法变革，这些变化促成了该市功。成功的关键在于开发出与现实世界从案例吸取教训，帮助推进未来的科学

场及其以外药物安全法的制定。相关的产品，并在开发初期做出正确的发展。

决策，这些决策会影响药物的安全性和

万艾可Viagra®（西地那非）的开发是

成功的，但该药物的早期历史为制药研

发提供了宝贵经验。西地那非最初在90

年代中期被研发用于治疗高血压和心绞

痛，但辉瑞公司很快发现了该药物在迅

速（30-60分钟）诱导阴茎勃起方面的

辅助作用所带来的更广泛的商业机会，

随后获得了专利将该药物命名为万艾

可，作为治疗勃起功能障碍(ED)在美

国和欧洲上市销。万