医麦客：mRNA与小核酸药物发展白皮书（2023-2024）.docxVIP

目录

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第一章：概述

第一章：概述 05

一．核酸药物简介 05

二．核酸药物的技术分类 06

1.mRNA药物分类 06

2.小核酸药物分类 07

三．核酸药物的临床应用 09

1.mRNA药物的临床应用 09

1.1预防性疫苗 09

1.2治疗性疫苗 10

1.3治疗性药物 11

2.小核酸药物的临床应用 11

2.1罕见病 11

2.2慢性非传染性疾病 13

2.3病毒感染性疾病 14

第二章：mRNA药物 15

一．mRNA药物的发展现状 15

1.mRNA技术发展历程 15

2.mRNA药物市场现状及展望 16

3.1国外上市产品 18

3.2国内上市产品 18

4.近一年全球mRNA管线进展 19

5.国内外代表企业介绍 21

5.1国外龙头企业介绍 21

5.2国内代表企业介绍 24

二．mRNA药物产业链现状 31

1.mRNA药物制备流程 31

2.相关公司介绍 32

2.1原料供应商 32

2.2CDMO公司 33

三．行业机遇与挑战 36

1.行业挑战 36

02

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1.1

1.1改造基因序列即修饰，降低免疫原性，提高表达效率和稳定性 37

1.2载体和递送技术，精准靶向目标细胞 37

2.行业机遇 38

2.1新的递送系统 38

2.2新的修饰技术 39

2.3mRNA技术赋能细胞疗法和基因疗法 40

四.各国监管政策 42

1.国外的mRNA政策法规 42

1.1USP《mRNA疫苗质量分析流程》草案 42

2.国内的mRNA政策法规 47

2.1国家“十四五”医药工业发展规划 47

2.3.《新型冠状病毒预防用疫苗研发技术指导原则(试行)》 48

3.建议：mRNA企业该如何应用政策法规 48

3.1参考政策的选择和应用 48

3.2与监管层沟通 49

3.3与有经验的CDMO合作 49

第三章小核酸药物 50

一．小核酸药物国内外发展现状 50

1.小核酸药物发展历程 50

1.1探索期 50

1.2迷茫期 50

1.3成长期 51

2.小核酸药物技术现状 51

3.小核酸药物的市场现状及展望 51

4.国内外上市产品一览 54

4.1已上市小核酸代表药物 55

4.22023年之后上市的产品 56

5.近一年突破性管线 57

6.国内外代表企业介绍 65

6.1国外代表企业 65

6.2国内代表企业 69

三．小核酸药物产业链现状 72

1.小核酸药物产业链简介 72

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2.

2.小核酸药物产业链现状 73

四．行业机遇与挑战 74

1.行业挑战 74

1.1化学修饰——小核酸药物的成药性瓶颈 74

1.2生产工艺——耦合效率是合成最核心因素 78

1.3分析与质控——缺乏明确指导原则，提纯难度很大 78

1.4扩大生产——在各环节上存在较高壁垒，控制成本、积累能力方可制胜 79

2.行业机遇 79

2.1小核酸药物有望成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大类药物 79

2.2小核酸药物对CDMO需求巨大，国内领军企业已频频开展合作 80

五．行业发展趋势 81

1.技术发展趋势 81

2.市场发展趋势 83

2.1市场需求与规模扩大 83

2.2多方联动发展 83

2.3研发生产基地化 83

2.4研发体系逐步完备 83

六．监管政策 84

1.原料制备工艺方面 84

2.质量控制方面 85

3.制剂研究 86

4.非临床安全性研究 86

5.非临床药代动力学研究 87

免责声明 88

04

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第一章：概述

一．核酸药物简介

与其他小分子、生物大分子药相比，核酸药物的研发不仅生产过程更加省时、便捷，更有在原理上标本兼治、更长效的显著优势。再加上随着诺贝尔奖的落归，核酸药物受到了