中药药效学研究技术指导原则.pdfVIP

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一、概述1

二、中药药效学研究一般原则2

三、中药新药药效学研究的阶段性2

四、基本内容4

（一）受试物4

（二）主要药效学研究4

1.体内试验5

2.体外试验7

3.作用机制研究8

（三）次要药效学9

五、结果分析与评价9

六、参考文献10

1一、概述

2为促进中医药传承创新发展，遵循中医药研究规律，提

3高中药药效学试验的水平和质量，推动中药新药的研究与发

4展，特制定本指导原则。

5药效学研究是中药新药研发中的重要内容，通过非临床

6试验来进行有效性研究和评价，可在合适的非临床实验模型

7研究中考察药理学作用，包括：确定受试物有无药效，阐明

8作用特点，揭示可能的作用机制。中药药效学研究对于将中

9药疗效“说清楚、讲明白”、推进中药现代化、促进中药高

10质量发展具有重要意义。

11药效学研究贯穿于中药新药的全生命周期，在不同阶段

12发挥不同作用，可用于作为支持开展临床试验提示重要的有

13效性信息，也可用于在临床试验期间和/或上市后继续研究，

14以阐明中药药效特点和/作用机制，为临床更具有针对性、安

15全和合理用药提供支持。

16由于中药的复杂性，如何建立符合中医药特点的中药药

17效学评价方法，具有较大的挑战。

18近年来，新技术、新方法不断出现，为中药药效学研究提

19供了新的思路和手段。在可行的情况下，鼓励符合中药特点

20的新技术、新方法应用于中药药效学研究、阐释中药的作用

21机制。

22本指导原则提出中药药效学研究的一般原则，适用于中

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23药创新药的药效学研究。对于中药改良型新药或其他需要进

24行药效学试验的情况，可参考本指导原则。

25二、中药药效学研究一般原则

26为促进中医药传承创新发展，遵循中医药研究规律，中

27药新药研制应当坚持以临床价值为导向，重视临床获益与风

28险评估，发挥中医药防病治病的独特优势和作用，满足临床

29需求。

30中药药效学试验应当结合中医药临床治疗特点，选择与

31中药临床定位相适应、体现其作用特点和优势的试验项目和

32模型，遵循“具体问题具体分析”的原则，进行合理的试验设

33计，并规范地进行试验，获得客观的试验结果。

34当采用新技术、新方法应用于中药药效学研究时，需进

35行必要的方法学验证，以证明新技术、新方法的可靠性。

36中药药效学试验应符合随机、对照和重复的试验一般原

37则。

38三、中药新药药效学研究的阶段性

39中药新药开发是一个逐步递进的过程。药效学研究作为

40中药新药开发中的重要组成部分，贯穿于中药新药研发的全

41过程中，其目的是为中药新药临床试验或上市提供有效性支

42持和/或阐明其作用机制。在中药研发过程中，中药药效学研

43究可分阶段进行。

44在中药新药开发早期，中药新药进入临床试验的有效性

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45证据包括中医药理论、人用经验和非临床有效性研究等。根

46据不同的药物研制路径和模式，以上证据所占有权重不同，

47进行药效学试验时应予综合考虑。对于来源于科研或缺乏足

48够人用经验的中药新药，非临床有效性证据作为早期对立题

49的重要支持，可为临床试验的开展提示重要的有效性信息。

50用于支持不同类型的中药新药开展临床试验和/或上市许可

51的药效学研究的要求有所差异。对于有充分的中医药理论和

52人用经验支持的中药复方制剂，在申请临床试验和/或上市许

53可时可减免药效学研究。

54如中药新药的人用经验不足以支持开展临床试验，在申

55请开展临床试验前需进行主要药效学研究。主要药效学研究

56应与其临床定位和/或功能主治密切相关，足以支持拟开展的

57临床试验方案中的功能主治（适应症）、剂量、给药途径等

58的选择。如果是中药单一成分制剂，主要