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CRISPR/Cas9基因编辑技术综述

作者：钦越陈志杨章平

来源：《河南农业·教育版》2021年第07期

摘要：CRISPR/Cas9首次在细菌中被发现，是适应性免疫系统的一部分，现已广泛用于工

程改造基因组中激活或抑制基因表达。同时，CRISPR/Cas9有望通过提供一种有效的技术来剖

析癌症发生的机制，确定药物开发的靶标，并可能为基于细胞的疗法提供支撑以加速癌症的研

究。对CRISPR/Cas9技术的发展历史和应用范围做了概述及展望，以期为CRISPR/Cas9技术

的后续发展提供思路。

关键词：CRISPR/Cas9;基因编辑;哺乳动物

长期以来，基因疗法一直被寄予希望可以治疗或纠正人和动物体内的各种疾病和缺陷。随

着簇状规则间隔短回文重复序列（CRISPR）的发现、基于CRISPR的原核生物适应性免疫系

统（CRISPR相关系统，Cas）的机制以及它的再利用成为一种有效的基因编辑工具，使得分

子生物学领域发生了革命性的变化，并激发了人们对新的和改进的基因治疗的兴趣。

CRISPR/Cas9（规律性成簇间隔的短回文重复序列/CRISPR相关蛋白）系统是继ZFN、

TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术，是现有基因编辑和基因修饰里面效率

最高、最简便、成本