生物医药行业创新药海外临床催化前瞻系列报告(一)：2024H2美股Biotech临床催化事件梳理与案例解析.docxVIP

正文目录

一、2024H2美股Biotech临床催化事件梳理 3

二、代表性临床试验分析—NAMS公司的Obicetrapib针对高胆固醇血症的两项III期临床 3

1、Obicetrapib为CETP抑制剂，有降低ASCVD发生风险潜力 3

2、Obicetrapib临床试验设计解析，适应症分别针对HeFH与ASCVD 4

3、早期临床数据显示Obicetrapib具备降低LDL-C指标潜力 6

4、与早期CETP抑制剂和其他ASCVD药物相比，Obicetrapib具备优势 7

三、附录：高胆固醇血症代表药物部分临床试验数据 9

四、风险提示 12

图表目录

图1：2024H2美股Biotech公司临床数据读出事件 3

图2：CETP抑制剂有望降低ASCVD疾病发生风险 4

图3：BROOKLYN临床试验设计 5

图4：BROADWAY临床试验设计 5

图5：ROSE2临床中不同组别降低LDL-C结果 6

图6：ROSE2临床中安全性结果 7

图7：Obicetrapib相较于其他CETP抑制剂具备优势 8

图8：Obicetrapib与其他ASCVD药物对比 8

图9：NEXLETOL临床数据 9

图10：Inclisiran临床数据 9

图11：REPATHA临床数据 10

图12：ObicetrapibROSE2临床试验数据 10

图13：ObicetrapibROSE临床试验数据 11

一、2024H2美股Biotech临床催化事件梳理

临床数据是Biotech股价变化的重要催化之一。未商业化的Biotech公司最大的价值取决于临床管线，临床数据读出往往成为股价变化的重要催化，现美股部分Biotech公司2024年下半年预期公布的临床试验数据，跟踪海外公司的临

股票代码公司项目适应症事件床试验数据读出同样可以成为我们跟踪海外前沿进展的有效线索。图1：

股票代码

公司

项目

适应症

事件

ARVN ARVINAS vepdegestrant(ARV-471) 乳腺癌 VERITAC-2临床试验TopLine数据读出AXSM AxsomeTherapeutics AXS-05 阿尔茨海默病激越 ADVANCE-2临床试验TopLine数据读出

solriamfetol 成人注意缺陷多动障碍 FOCUS临床试验TopLine数据读出BHVN Biohaven TaldefgrobepAlfa|BHV-2000 肌肉萎缩症 III期临床试验TopLine数据读出

BHV-1300 类风湿性关节炎 SAD临床试验TopLine数据读出CRNX CrineticsPharmaceuticals CRN04894 先天性肾上腺增生 II期临床试验数据读出

库欣综合征 II期临床试验数据读出EWTX EdgewiseTherapeutics EDG-7500 梗阻性肥厚心肌病 I期临床数据读出IMVT Immunovant Batoclimab 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 II期临床试验数据读出

重症肌无力 III期临床试验数据读出

甲状腺眼病 III期临床试验数据读出

NAMS NewAmsterdamPharma Obicetrapib 高胆固醇血症 BROOKLYN临床试验结果读出

高胆固醇血症 BROADWAY临床试验结果读出RVMD RevolutionMedicines RMC-9805 KRASG12D肿瘤 I期临床数据读出

VKTX VikingTherapeutics VK2809 NASH VOYAGE临床试验TopLine数据读出

SCVK2735 超重 VENTURE临床试验更新数据

资料来源：各公司官网、

二、代表性临床试验分析—

二、代表性临床试验分析—NAMS公司的

Obicetrapib针对高胆固醇血症的两项III期临床

作为系列报告的第一篇，在了催化事件后，选取预计近期将公布结果的临床试验进行分析，这里选择NAMS公司的Obicetrapib，针对高胆固醇血症的两项III期临床进行展开，其他临床试验的分析将在后续报告中持续推出。

1、Obicetrapib为CETP抑制剂，有降低ASCVD发生风险潜力

CETP抑制剂有助于升高HDL水平，降低LDL水平。血浆中胆固醇主要以胆固醇酯的形式存在，人类体内存在胆固醇酯转移蛋白（CETP），CETP是由肝脏

分泌的血浆糖蛋白，介导胆固醇酯和甘油三酯在高密度脂蛋白（HDL）、低密度脂蛋