【研报】2024年中盘点-CGT研发进展白皮书.docx

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细胞和基因疗法研发进展

2024年中盘点

药明康德内容团队出品

2024年6月

目录：

2024上半年细胞和基因疗法领域亮点总结–第1页

2024上半年细胞和基因疗法新药获批及研发趋势-第2–8页

2024上半年细胞和基因疗法领域早期投融资趋势-第9–10页

2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐列表–第11页

2024上半年获早期投融资的细胞和基因疗法新锐简介–第12–18页药明康德内容团队微信矩阵介绍–第19页

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亮点总结

2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批数量保持近年来的积极趋势，首款肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法问世且T细胞疗法实现治疗实体瘤的突破。

全球大型药企构建了丰富的细胞和基因疗法管线，其布局折射出对于新型细胞疗法的探索，基因疗法从罕见病拓展至更广泛疾病治疗。

2024下半年全球有6款在研细胞和基因疗法有望迎来首次批准。首款T细胞受体（TCR）-T细胞疗法afamitresgeneautoleucel呼之欲出，它有望成为首款治疗实体瘤的经基因工程改造的免疫细胞疗法。

2024上半年共11家聚焦细胞疗法的新锐完成早期融资，第一季度总融资额创下小高峰。实现高额融资的新锐采用新颖技术在体内直接生成CAR-T细胞；开发全新类型细胞疗法如CAR-Treg细胞、激活树突细胞的其他新锐也收获可观融资。

2024上半年共7家聚焦基因疗法的新锐完成早期融资，下一代编辑工具和新颖编辑策略涌现。基因编辑领域先驱张锋教授联合创建MoonwalkBiosciences，通过靶向表观遗传组开发针对各种不同疾病的潜在治愈性疗法，完成5700万美元融资。

免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。本报告数据来源截至2024年6月末，根据公司新闻稿等公开信息整理和分析。

1

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2024上半年3款细胞和基因疗法在全球首批

潜在获批新药数量

潜在获批

新药数量

6

5

6

3

3

4

2

3

2017

2018

2019

2020

2021

2022

2023

2024

注：数据来源为美国细胞和基因治疗学会（ASCGT）及全球监管机构公开信息，以全球首次批准计算。疗法类型包括基因（编辑）疗法、基因编辑免疫细胞疗法、非基因编辑免疫细胞疗法；不含溶瘤病毒、干细胞疗法。数据截至2024年6月30日。

2024年全球范围内首次批准的细胞和基因疗法

商品名

公司

适应症

作用机制

全球首批日期

已获批国家/地区

Beqvez

（fidanacogeneelaparvovec）

辉瑞

血友病B

通过腺相关病毒（AAV）导入编码FIX的基因，促进FIX生成

2024/1/3

加拿大、美国、欧盟

Amtagvi

（lifileucel）

IovanceBiotherapeutics

黑色素瘤

经体外经IL-2细胞因子扩增后，回输TIL至患者体内杀伤肿瘤细胞

2024/2/16

美国

赛恺泽

（泽沃基奥仑赛）

科济药业

多发性骨髓瘤

通过慢病毒（LV）转导靶向BCMA的CAR-T细

胞，回输患者体内识别并杀伤癌细胞

2024/2/23

中国

2024上半年全球共3款细胞和基因疗法首次获批上市，获批速度保持了近年来这一领域的积极趋势。

上半年获批的3款疗法分别用于血液肿瘤、实体瘤和罕见病。其中TIL疗法Amtagvi（lifileucel）获得美国FDA批准用于治疗晚期黑色素瘤，lifileucel是首款获批的TIL疗法，也是首款获批治疗实体瘤的T细胞疗法，是细胞疗法的又一里程碑。

2

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大型药企已对细胞和基因疗法进行深入布局

20家大型药企的细胞疗法（左）和基因疗法（右）管线分布

1CAR-

1

CAR-T

3

TCT-R

γδT

13

6

2

1

1期

2期

3期

注册

其他

心血管疾病

代谢与内分泌疾病

CNS疾病罕见病

1

1

1

2

1

2

1

4 4

2

1期

2期

3期

注：数据来源为各药企公开信息，截至2024年6月。20家大型药企参考行业媒体

FiercePharma2024年4月榜单。部分疗法已有适应症获批，但仍在推进更多适应症

/地区的研究与监管申请：包括2