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药物靶标在新药研发中的作用

【摘要】药物靶标是指存在于组织细胞内与药物相互作用,并赋予药物效应的特定

分子，绝大多数为蛋白质，包括多种受体、酶等。近年来，随着分子生物学研究的深

入，尤其是人类基因组和蛋白质组学的研究，药物靶标已经成了研发新药的重要手段。

该文综述了药物靶标的发现、基于靶标的药物设计及其在新药研究中的应用前景。

【关键词】药物靶标药物设计靶向治疗

所谓药物靶标（drugtarget）是指细胞内与药物相互作用，并赋予药物效应的特

定分子。98%以上的药物靶标属于蛋白质。其中几乎50%以上属于G蛋白耦联受体

（GPRs）、丝氨酸、苏氨酸和酪氨酸蛋白激酶、锌金属肽酶、丝氨酸蛋白酶、核激素

受体以及磷酸二酯酶等6个家族。从理论上说，作为药物靶标的蛋白质必须能以适当

的化学特性和亲和力结合小分子化合物，并与疾病相关。具体来说，作为药物靶标的

蛋白质必须在病变细胞或组织中表达，并且在细胞培养体系中可以通过调节靶标活性

产生特定的效应，最后这些效应必须在动物模型中再现。最终，证明药物在人体内有

效之