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rhGH治疗ISS的方案1.对特发性身材矮小JL童诊断和治疗的共识声明JClinEndocrinolMetab,2008,93:4210-42172.基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议,中华儿科杂志2013年6月第51卷第6期GH治疗剂量依赖效应207例ISSGH剂量(1)0.24mg/kg/w(0.1U/kg/d)(2)0.24mg/kg/w第一年;此后0.37mg/kg/w(3)0.37mg/kg/w(0.158U/kg/d)平均治疗时间:6.5years终身高SDS分别增加1.52,1.55,1.85终身高-基线预测身高7.2cmfor0.37mg/kg/w5.4cmfor0.24mg/kg/wJPediatr2005:146:45-53GH治疗起始年龄与疗程NCGS数据库中,对最长GH治疗7年的ISS的有效性和安全性进行了评价分为三组:组1(n=2520)ISS患者,基线年龄大于5岁且青春期前组2(n=283)ISS患者,基线年龄小于5岁组3(n=940)ISS患者,基线进入青春期(Tanner2-5期)JClinEndocrinolMetab.2005,90(9):5247-53.rhGH治疗ISS的疗效
NCGS数据:rhGH治疗使ISS的患儿的生长速率持续增加JClinEndocrinolMetab.2005,90(9):5247-53.GH治疗使ISS的患儿的生长速率持续增加,HtSDS增加显著。治疗时间最长为7年,或治疗直到骨骺闭合身高SDS基线1年7年7年5年第一年生长速率的增加(cm)生长速率的增加影响rhGH治疗的因素rhGH剂量---合适治疗时的年龄---早rhGH疗程---长疗程治疗的依从性GH受体的效能受体后信号途径IGF-1转录和翻译的有效性骨骺的反应性HormRes2009:71(suppl1):70-74评判GH治疗第一年治疗有效的指标身高SDS增加0.3~0.5以上生长速度增加3cm/年或身高增速SDS1HormRes2009:71(suppl1):70-74GH治疗的安全性骨龄糖代谢IGF-1肿瘤GH长期治疗ISS未加快骨成熟
---两组骨龄变化无差异
JClinEndocrinolMetab89:3140-3148,2004GH长期治疗ISS血糖无升高
JClinEndocrinolMetab89:3140-3148,2004GH治疗对非GHD糖代谢的长期影响一项30例非GHD(其中15例为ISS、8例SGA)长期(GH治疗期4-11年)的研究显示GH治疗期间,由短期胰岛素释放试验来评价的胰岛素敏感性较正常对照组显著降低。但停止治疗后,胰岛素敏感性和胰岛素抵抗显著改善。1例患儿在治疗期间发展为糖耐量受损,其余患儿血糖水平均保持正常。结论:对非GHD患儿,长期GH治疗可能引起胰岛素抵抗,但通常不造成糖耐量受损。BareillePetal.ClinEndocrinol1999:51:347以病人为中心以质量为基础促进医院可持续发展*ISS是病因未名的身材矮小的总称。由于体质性青春期发育迟缓、家族性矮身材的病因不明确,因此也属于ISS的范畴。家族性身材矮小:有矮身材家族史,身材矮小、生长速率正常,生长曲线与正常儿童平行,但在自身生长曲线百分位上。面容无特殊,体态大多匀称,少数有轻度不匀称。年龄与骨龄一致。青春发育按正常年龄出现。体质性青春期发育迟缓:患儿在出生时的身高与体重一般都正常,出生后最初几年生长发育速度相对较慢,常伴体制性矮小,身高常位于正常儿童身高的第3百分位或低于此值,但与骨龄相吻合,上下部量比例正常。骨龄、促性腺激素和性激素水平均与年龄不相称,低于同年龄的正常值。生长激素水平低下,甚至可达到生长激素缺乏症的水平,当摄入小剂量性激素后可恢复到正常。特发性的的意思是病因或病理机制不明确,所以ISS的发病不能用某一特定的分子学机制来表述。ISS可以是在GH-IGF1轴出现异常,也可以是轴外生长板
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