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儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗进展
儿童急性早幼粒细胞白血病（AcutePromyelocyticLeukemia,APL）是一种具有高度
恶性、高死亡率和高复发率的急性白血病。传统治疗方案包括化疗和维持治疗。2013年，
美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新型治疗APL的药物——阿尔托司琼（arsenic
trioxide,ATO），极大地推动了APL的治疗进展。
ATO是一种天然的砷类药物，能够诱导早幼粒细胞凋亡、促进其分化并阻止其增殖。
研究表明，单用ATO治疗APL可以获得90%以上的完全缓解率，而化疗方案只能达到
70%~80%。ATO单用的疗效显著，其化疗可用于预防疾病复发和维持缓解状态，有效降低死
亡率。
另外，ATO还可以作为其他治疗方案的辅助治疗。研究表明，加用ATO在化疗中可以
加强治疗效果和提高完全缓解率。在分子靶向治疗方面，研究人员发现，APL患者中存在
PML/RARα融合基因，而ATO可以切断此基因的融合，使其重新分化为正常的粒细胞，从
而达到治疗APL的目的。
除此之外，针对ATO治疗后疾病复发的问题，近年来出现了许多新型治疗。例如，利
用异柠檬酸酯化合物A（AcidA）促进ATO的抗癌效应，可以帮助预防疾病的复发。此外，
还有多种分子靶向药物，如IQD/GSK-3β抑制剂、HDAC抑制剂等，可以在ATO治疗后切断
PML/RARα基因的合成，改善复发率。
总之，阿尔托司琼（ATO）的出现，为儿童急性早幼粒细胞白血病的治疗带来了革命性
进展。ATO不仅可以单用治疗APL，还可以与化疗方案结合使用，提高治疗效果和完全缓解
率。而新型分子靶向药物也将为ATO治疗后的疾病复发提供更好的预防和治疗手段。未来，
我们相信，儿童急性早幼粒细胞白血病治疗的进展将越来越多。
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