案例2 进化医疗——跨物种肿瘤基因治疗的开拓者.pptxVIP

参赛学校：大学参赛组别：高教主赛道研究生创意组所获奖项：中国国际大学生创新大赛（2023）全国总决赛冠军团队负责人：团队成员：指导教师：负责人所属院系：进化医疗——跨物种肿瘤基因

治疗的开拓者

项目背景PART01

01癌症治疗现状癌症作为全球主要的公共卫生问题，其诱因非常复杂，是胞内多种调控通路的突变和微环境共同作用的结果。目前，癌症靶向药和免疫药作为主流治疗手段，展现出了相比传统放化疗更低的副作用和更显著的治疗效果。然而，这些药物也面临着耐药性、低应答率等痛点，特别是靶向药在长期使用后易产生耐药现象，而免疫药的应答率则相对较低且疗效难以预测。

01癌症治疗现状一般的靶向药都只针对一种癌细胞的单蛋白、单分子才起作用，可以看作只拦截了肿瘤细胞的一条通道，一旦肿瘤细胞发现了新的通道，靶向药便会失去作用。例如，患者长期服用同一款靶向药后，效果会逐渐减退，久而久之呈现出耐药现象，为了追求疗效，患者不得不迭代用药，但药物研发的速度实在有限，未来极有可能出现无药可用的情况。免疫药的应答率很低，并且在治疗前无法预测能否起效，因此对于患者来说存在很大的收益风险。

02癌症治疗挑战聚焦于细胞周期基因和微小RNA（miRNA）的研究。细胞周期的过度激活是癌细胞异常增殖的关键，而miRNA作为与癌症发生密切相关的RNA分子，具有直接靶向并抑制细胞周期基因的潜力。通过修复肿瘤中有缺陷的miRNA通路从而实现对于肿瘤细胞增殖的抑制，是一个亟待解决的重大生物学问题。

项目介绍PART02

该项目由北京大学前沿交叉学科研究院博士后齐烨领衔（齐烨参赛时为在读博士生），基于科学创始人杜鹏博士团队的一项世界级科学发现——通过修复肿瘤细胞中特异存在的异常miRNA以广谱抗肿瘤，开创了一种与现有疗法机制均不同的跨物种肿瘤疗法，为肿瘤治疗领域带来了全新的解决方案。01项目情况路演现场和活动现场

02项目执行过程解决难题在国际上首次解开了miRNA表达降低诱发癌症的未解之谜，找到了肿瘤病人和正常人miRNA形式的差异。

02项目执行过程创新疗法通过跨物种的技术路线，类比Crispr/Cas9，将具有同等免疫地位的RDR1用于生物医学研究，并找到了适用于新疗法的第一个候选药物蛋白——植物免疫蛋白RDR1。基于进化思想的跨物种药物研发示意图

项目成果PART03

01斩获中国国际大学生创新大赛（2023）总冠军

02论文发表成果在Cell、Nature、Trendsincellbiology等国际顶级期刊发表，并受到了科技部颠覆性技术创新项目的资助。论文的封面

03疗效和创新成果公司针对新的靶点和理论不断挖掘新的管线和平台布局，在神经疾病，免疫和抗衰老等方面取得了创新成果，预期也将作为多款国际新药上市，为当前的临床药物市场带来颠覆。创新成果治疗成果项目首创的miRNA介导的修复疗法，能够克服传统疗法高毒性、耐药性、低应答等难题，为复发难治、无药可治的临床需求提供新的解决方案，具有极高的市场潜力和价值，有可能实现第一款适用于多个癌症适应症的全新广谱抗癌药，成为全球首款可注射、抑癌率均超过80%、无明显免疫原性及毒副作用、无耐药风险的抗肿瘤药物。

市场推广与未来展望PART04

目前，该项目已推进与301医院、中国医学科学院肿瘤医院等国内多家具有临床资质的医院合作开展多个肿瘤适应症的临床推广工作。该项目的科研成果也已转化为创业公司，且于2024年6月获得伽利略资本数千万元的融资。该项目预计6~7年药物完成临床2/3期获批上市，实现生产收益。目前全国的肿瘤创新药市场容量在5000亿以上，预计能成为带来数亿市场规模，市值超过百亿的生物医药公司。

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