科会-SAA治疗新选择.pptx

佑立升?(艾曲泊帕乙醇胺片)SAA治疗新选择

AA概述01艾曲泊帕在AA中的应用02佑立升产品介绍03目录CONTENTS

骨生成血细胞骨血细胞生成减少骨髓骨髓AA对骨髓的影响：脂肪组织增多，骨髓细胞减少，造血细胞减少正常骨髓骨髓活检健康（左）和再障（右）骨髓21.CamittaBM,etal.Blood.1975;45:355-63.2.AdaptedfromWhenyourchildhasaplasticanemia.Availablefrom:/staywel/html/Inpatient/3,40317.html.再生障碍性贫血（AA）是一种罕见的危及生命的骨髓衰竭综合征，其特征是：1骨髓细胞减少，无异常浸润或纤维化（含数量有限的造血干细胞和造血祖细胞）外周血全血细胞减少：血液中缺乏骨髓分化生成的细胞和成分（红细胞、白细胞和血小板）AA概述

Seattle中位年龄：20岁年龄（岁）患者数中位年龄：25岁慢性急性NIH年龄（岁）患者数超过25%的儿童AA是由遗传导致3先天性AA在成人中不常见4AA类型——按年龄组划分男女发病率无显著差异2发病率——按性别划分AA的发病率呈双峰年龄分布1发病率最高峰出现在15至25岁1第二个高峰出现在60岁以上2发病率——按年龄组划分NIH：美国国立卫生研究院Seattle：西雅图1.FigureadaptedfromHoffmanR,etal.,editors.Hematology:basicprinciplesandpractice.6thed.Philadelphia,PA:Elsevier,Saunders.;2013.2.KillickSB,etal.BrJHaematol.2016;172:187-207.3.AlterBP,HematologyAmSocHematolEducProgram.2007:29-39.4.DokalI,VulliamyT.Blood?Rev.2008;22:141-53.5.YangC,ZhangX.ChinMedSci.J.1991;6:203-7.AA发病率——中国、我国AA发病率为0.74/10万5AA的流行病学

获得性

~70%遗传性

(15–20%)KillickSBetal.BrJHaematol2016;172:187–207.AA的分类分类标准非重型（NSAA）骨髓血细胞减少和外周血细胞减少程度未达重度或极重度AA标准重型（SAA）骨髓中细胞数量只有正常值的25%，或达25-50%但残存HSCs小于30%同时满足以下外周血细胞条件中的两条:中性粒细胞:0.5×109/L血小板:20×109/L网织红细胞:绝对值20×109/L或校正的网织红细胞＜1%极重度（VSAA）满足重度AA标准的同时中性粒细胞0.2×109/L

PaediatricamendmenttoadultBSHGuidelinesforaplasticanaemiaATG+CsA作为一线治疗用于：输血依赖/出血/反复感染或生活/活动受影响的NSAA无同胞供者的SAA/VSAASAA/VSAA年龄＞35-50岁ATG使用没有年龄上限，但随着年龄增大，治疗相关死亡率有升高的风险强的松可以应用于预防ATG的不良反应建议在有经验中心应用ATGSAA的管理和治疗-2016年英国血液学指南

PaediatricamendmenttoadultBSHGuidelinesforaplasticanaemiaIST难治愈且没有合适的匹配/不匹配供体的患者应在全国多学科团队会议上讨论。在这种情况下，患者应该参加临床试验。在没有临床试验的情况下，潜在的选择包括（没有特别的顺序，因为报告的结果是相似的）;1）IST二线治疗，如马ATG失败后的兔ATG2）雄激素（Chuhjo等，2008）3）半相合或无关供体脐带HSCT（PeffaultdeLatour等，2011;Clay等，2014;PeffaultdeLatour，2016）。4）艾曲泊帕Eltrombopag（Olnes等，2012）5）Alemtuzumab阿仑单抗（Scheinberg等，2012）成人难治性SAA的管理和治疗-2016年英国血液学指南

艾曲泊帕在国内多个指南共识推荐用于AA治疗

AA概述01艾曲泊帕在AA中的应用02佑立升产品介绍03目录CONTENTS

TPO通过作用于TPO-R调节血小板的生成1TPO-R表达于原始细胞表面，可以参与早期的血细胞生成2,EPO和G-CSF可能作用于较晚期的定向髓系干