2025年基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则(试行).pdfVIP

其身正，不令而行；其身不正，虽令不从。——《论语》

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20252

为天地立心，为生民立命，为往圣继绝学，为万世开太平。——张载

一、前言.1

二、适用范围1

三、总体考虑1

四、受试物.2

五、动物种属/模型选择.3

六、概念验证4

七、药代动力学5

八、非临床安全性6

（一）总体安全性考虑6

（二）基因表达产物的风险评估6

（三）插入突变风险评估7

（四）载体动员（Vectormobilisation）和重组风险评估8

九、对特定类型基因修饰细胞产品的特殊考虑8

（一）基因修饰的免疫细胞（CAR或TCR修饰的T细胞

/NK细胞）8

（二）诱导多能干细胞（iPS）来源的细胞产品10

（三）基因编辑的细胞产品10

博观而约取，厚积而薄发。——苏轼

一、前言

近年来，随着基因修饰技术的迅速发展，基因修饰细胞

治疗产品已成为医药领域的研究热点。由于基因修饰细胞治

疗产品物质组成和作用方式与一般的化学药品和生物制品

有明显不同，传统的标准非临床研究策略和方法通常并不适

用于基因修饰细胞治疗产品。为规范和指导基因修饰细胞治

疗产品非临床研究和评价，在《细胞制品研究与评价技术指

导原则》基础上，根据目前对基因修饰细胞治疗产品的科学

认识，制定了本指导原则，提出了对基因修饰细胞治疗产品

非临床研究和评价的特殊考虑和要求。随着技术的发展、认

知程度的深入和相关研究数据的积累，本指导原则将不断完

善和适时更新。

二、适用范围

本指导原则适用于基因修饰细胞治疗产品。基因修饰细

胞治疗产品是指经过基因修饰（如调节、修复、替换、添加

或删除等）以改变其生物学特性、拟用于治疗人类疾病的活