案例2 进化医疗——跨物种肿瘤基因治疗的开拓者.pptx

进化医疗——跨物种肿瘤基因治疗的开拓者

参赛学校：大学

参赛组别：高教主赛道研究生创意组

所获奖项：中国国际大学生创新大赛(2023)全国总决赛冠军团队负责人：

团队成员：

指导教师：

负责人所属院系：

癌症作为全球主要的公共卫生问题，其诱因非常复杂，是胞内多种调控

通路的突变和微环境共同作用的结果。

癌症治疗现状

01

01癌症治疗现状

一般的靶向药都只针对一种癌细胞的单蛋白、单分子才起作用，可以看作只拦截了肿瘤细胞的一条通道，一旦肿瘤细胞发现了新的通道，靶向药便会失去作用。

例如，患者长期服用同一款靶向药后，效果会逐渐减退，久而久之呈现出耐药现象，为了追求疗效，患者不得不迭代用药，但药物研发的速度实在有限，未来极有可能出现无药可用的情

况。免疫药的应答率很低，并且在治疗前无法预测能否起效，

因此对于患者来说存在很大的收益风险。

细胞周期的过度激活是癌

细胞异常增殖的关键，而miRNA作为与癌症发生密切相关的RNA分子，具有

直接靶向并抑制细胞周期基因的潜力。

通过修复肿瘤中有缺陷的

miRNA通路从而实现对于肿瘤细胞增殖的抑制，是一个亟待解决的重大生物

学问题。

聚焦于细胞周期基因和

微小RNA(miRNA)

的研究。

02癌症治疗挑战

该项目由北京大学前沿交叉学科研究院博士后齐烨领衔(齐烨参赛时为在读博士生),基于科学创始人杜鹏博士团队的一项世界级科学发现——通过修复肿瘤细胞中特异存在的异常miRNA以广谱抗肿瘤，开创了一种与现有疗法机制均不同的跨物种肿瘤疗法，为肿瘤治疗领域带来了全新的解决方案。

路演现场和活动现场

01项目情况

在国际上首次解开了miRNA表达降低诱发癌症的未解之谜，找到了肿瘤病人

和正常人miRNA形式的差异。

miRNA扮演细胞缓冲液的身份，保证细胞命运和细胞增殖正常。miRNA网络是细胞增殖的上游调控者。

miRNA网络缺陷会使得细胞获得无限增殖能力，

变成肿瘤细胞。

科学界20年的困惑：miRNA网络缺陷导致癌症

巴)是不同癌症中miRNA网络缺陷进而诱发

癌症的原因。

正宏细地：2nt穴起结构

瘤组准：tnt突起结构

QietalTrendsincellbiology,2023.HighlightedbyNature

reviewdrugdiscovery,2022

02项目执行过程

通过分析了10000多个病人样本，30多种不同癌症：异常miRNA截短体(3末端少了一个核苷酸“尾

癌症细胞独有的miRNA缺陷

解决难题

存在问题

发生的原因?

通过跨物种的技术路线，类比

Crispr/Cas9,将具有同等免疫地位

的RDR1用于生物医学研究，并找到

了适用于新疗法的第一个候选药物蛋

白——植物免疫蛋白RDR1。

创新疗法

02项目执行过程

▲基于进化思想的跨物种药物研发示意图

Applicationsofcross-speciesgeneticengineering

01斩获中国国际大学生创新大赛(2023)总冠军

冠军

Champion

创出精彩

马出未来

Cell

AplantimmuneproteinenableresponsebyrescuingmicroRN

Graphicalabstract

Article

sbroadantitumorAdeficiency

Authors

YeOi,UDing.SiwenZhang.….YHongWu,PongDu

Corrospondence

pengduepku.oducn

Inbriot

miRNAisoformswith1-m-thorter3

ends,whichcannotbeefficlentyassockaedwiththeAGO2complex,areacC

mulatedindiflerenthumanprimarycan-crsamplesandcancercellines.Ectopkexprossionofplant-FNA-dependentRNApolymerase1,whichisabletomodiytheseAGO2-treomRNAduplaxisoformwithmononucleotidostooventuslyrescuethedefoctivemiANApathway.

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