干细胞技术与临床应用合一康课件.ppt

合一康生物2021/07/18

1干细胞概述提纲2干细胞国内外前沿进展

一、干细胞概述

干细胞定义自我复制多向分化

干细胞按来源分类干细胞成体干细胞iPS干细胞全能干细胞多能干细胞单能干细胞按分化潜能分类干细胞分类

脐带脐带血自体外周血其它自体骨髓自体脂肪成体干细胞用于临床的主要干细胞种类

间充质干细胞〔MSCs〕

脐带间充质干细胞UMSC140001-12d-10XUMSC140005-P0-15d-10X

1、MSC体外原代培养即可获取大量细胞，加之细胞增殖能力强、扩增迅速，可长期传代、使短时间内获取大量细胞成为可能；2、无免疫原性；3、没有伦理问题；4、来源充足；别离成功率高，几乎可达100%；5、脐带MSC具有更强的增殖能力，比骨髓MSC快两倍，具有更长的端粒有关；6、能够表达CD73、CD90、CD105等公认的MSCs标志物，但不表达CD34、CD45等造血干细胞标志物。脐带MSCSH2、CD106和HLA-1表达低，OCTmRNA表达阳性，这说明脐带MSC是一种更原始的MSC群；7、它们表达的细胞因子稍有不同，如脐带MSC可以分泌GM-CSF和G-CSF，而骨髓MSC却不分泌；8、由于有胎盘的屏障作用，疾病传染的几率下降。间充质干细胞的优点

取血时对于母体和婴儿均无痛苦脐带血来源丰富易于获得脐血干细胞取样时对于母体和婴儿均无痛苦取材方便来源广泛易于收集脐带干细胞取材困难，供者难以接受，来源受到限制骨髓来源的MSCs含量最为丰富骨髓干细胞

低抗原性趋化性可塑性迁移性分化性归巢性干细胞干细胞的生物学特性

二、国内外前沿进展

2006年iPS发现

Review-the2021NobelPrizeinPhysiologyorMedicine日本科学家山中伸弥〔ShinyaYamanaka〕获奖，获奖理由为“发现成熟细胞可被重编程变为多能性〞。iPS诱导多功能干细胞

2021年9月：iPS正式应用于临床治疗一位罹患老年性黄斑变性的日本患者将成为接受诱导多能干〔iPS〕细胞治疗的第一人。日本卫生部已经审查了研究人员的平安测试，并准许了该研究小组着手展开试验程序。

国际干细胞临床应用最新动态

澳大利亚Mesoblast公司利用异体间充质前体细胞，局部注射治疗膝关节外伤患者，防止膝关节炎和软骨细胞丧失英国ReNeuron公司获英国卫生部批准，利用胎儿组织干细胞治疗角膜肓的第一期临床实验

国外已批准上市的干细胞产品

国外已批准上市的干细胞产品-日本

2021年初，干细胞治疗产品Holoclar获欧盟批准Holoclar由意大利凯西制药〔ChiesiFarmaceutici〕研发，是获批的首个含干细胞的先进治疗产品，也是首个用于治疗角膜缘干细胞缺乏症〔LSCD〕的产品。Holoclar不仅能够作为角膜移植的替代疗法，也可以在大范围眼部损伤的情况下增加角膜移植成功的概率。在临床试验中，Holoclar能够修复眼部角膜损伤，并改善或解决疼痛、畏光等病症，同时可改善患者的视敏度(visualacuity)。

国外已批准上市的干细胞相关产品

国外处于临床研究后期的主要干细胞产品

在研的主要干细胞产品

2、替代和修复死亡或损伤的细胞1、干细胞通过血液循环植入，或直接植入受损的组织3、激发自身体内干细胞来修复干细胞治疗

干细胞移植治疗疾病的原理替代和修复死亡或受损的细胞旁分泌作用〔分泌神经营养因子、抗凋亡因子等〕促进细胞间电能力、电传导的恢复激活休眠和处于抑制状态的细胞免疫调控机制

低免疫原性无免疫排斥，是最好的免疫治疗和基因治疗载体平安有效无明显毒副作用来源充足细胞易于别离、培养、扩增和纯化治疗范围广具有分化成多种细胞的能力，一次介入，永久治疗

干细胞治疗适应症

干细胞移植途径

干细胞临床应用方案干细胞根本治疗方案:一个疗程治疗4次，每次间隔4-7天脐带MSC每次用量：2*10e7-5*10e7脐带血干细胞：5*10e7-1*10e8

临床有效性研究概述从05年到2021年我们共治疗来自60多个国家的近万例病人，主要以治疗神经系统疾病为主，包含病种80余种。治疗的有效率较高。对于很多没有其他治疗方法的疑难病〔比方视神经发育不全，遗传性共济失调、肌萎缩侧索硬化等〕都得到很好的疗效。

干细胞治疗伴随反响其他腰腿痛呕吐头痛发热0%0.5%1%1.5%2%0.36%0.23%0.4%1.6%0.8%干细胞移植病人总的伴随反响发生率为2.47%，伴随反响发生在干细胞治疗1-3天内.对症处理后病症均消失，没有观察到后遗症。

干细胞