特发性矮身材的诊断与治疗.ppt

GH治疗中对糖代谢的监测GH治疗中需密切监测用药患儿的糖代谢相关指标治疗前筛查空腹血糖、胰岛素及HbA1c对筛查异常者进行OGTT治疗起始阶段每3月监测糖代谢指标对高风险人群（如TS、SGA、肥胖者、糖尿病家族史者）需加强监测，治疗前行OGTT第31页，共42页，星期日，2025年，2月5日GH治疗中糖代谢异常的处理处理原则轻度血糖或胰岛素升高，增加随访率，密切观察，暂不停药血糖明显升高时，GH停用观察，必要时OGTT对有糖尿病高危因素的患儿应根据适应症来权衡利弊，在充分知情同意的前提下决定是否进行GH治疗第32页，共42页，星期日，2025年，2月5日GH长期治疗后IGF-1的变化

治疗组与对照组一样，大部分受试者的IGF-1处于±2SDSIGF-1+2SDS的例数两组相近JClinEndocrinolMetab90:5188-5196,2005第33页，共42页，星期日，2025年，2月5日如何规避肿瘤发生的风险治疗前详细询问病史、规范诊治、完善辅助检查有肿瘤既往史儿童，综合考虑肿瘤恶性程度、进展状态，慎用GH颅咽管瘤术后2年，方可考虑GH治疗无肿瘤既往史儿童了解有无肿瘤家族史，尤其是有遗传倾向的肿瘤家族史如消化道肿瘤如必要可行实验室检查肿瘤相关指标（如CEA、AFP、CA199等）第34页，共42页，星期日，2025年，2月5日如何规避肿瘤发生的风险常规检查垂体MRI首诊后未即刻用药的患儿，或停药后再次用药的患儿，如果间隔一年以上，需复查垂体MRI治疗中严密随访采用GH治疗的儿童每3~6月应接受专业人员检查一次如视野、视力改变，颅内压升高症状等第35页，共42页，星期日，2025年，2月5日rhGH治疗ISS的安全性

NCGS：接受rhGH治疗的ISS患儿发生并发症的风险最低所有NCGSIGHDOGHDTSCRIISS其它n54,99623,3938,3515,1271,7789,7786,569AE(%)6.24.412.07.610.93.67.3SAE(%)2.41.26.81.96.50.73.1死亡(%)0.30.11.00.11.20.00.5恶性肿瘤(%)0.10.00.10.00.00.00.0颅内肿瘤复发(%)0.30.01.80.00.10.00.0白血病(%)0.00.00.00.00.00.00.0二次肿瘤(%)0.10.00.50.00.10.00.0AI(%)0.00.00.10.00.00.00.0糖尿病(%)0.10.00.10.20.20.10.2颅内高压(%)0.10.10.20.20.30.00.1SCFE(%)0.10.10.40.20.30.00.1脊柱侧弯(%)0.40.20.50.70.10.20.6胰腺炎(%)0.00.00.00.10.00.00.0IGHD:特发性GHD;OGHD:器质性GHD;TS:特纳综合征;CRI:慢性肾功能不全;AI:肾上腺皮质功能不全;SCFE:股骨头骨骺滑脱;JClinEndocrinolMetab,2010,95(1):0000–0000

第36页，共42页，星期日，2025年，2月5日rhGH治疗ISS的安全性

NCGS数据:长期使用rhGH治疗ISS患儿是安全的JClinEndocrinolMetab.2005,90(9):5247-53.在NCGS收录的8018例ISS患者中这些严重不良事件都与GH的用药无关严重不良事件53例次(0.7%)：死亡2例Burkitt淋巴瘤1例抑郁自杀1例第37页，共42页，星期日，2025年，2月5日关于特发性矮身材的诊断与治疗第1页，共42页，星期日，2025年，2月5日ISS定义身高：低于同性别、同年龄、正常儿童平均身高的2个标准差(即-2SD)GH激发试验：正常（峰值≥10ng/ml）--?GHD出生时身高、体重处于同胎龄儿的正常范围--?SGA排除：?系统性疾病