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药学学报ActaPharmaceuticaSinica2023,58(3):469?482·469·
·专题报道·
RNA药物递送研究进展
李丹,黄宇坤,高小玲*(上海交通大学医学院,上海200025)
摘要:核糖核酸(ribonucleicacid,RNA)药物可基于碱基互补配对原则,针对目的基因的碱基序列进行设计,精准调控基因表达,干预遗传病、罕见病和肿瘤等多种疾病,具备强大治疗潜力。然而,当前RNA药物在成药性方面仍受到众多因素制约,面临包括稳定性、半衰期、免疫原性、组织靶向性、细胞摄取和内涵体逃逸等多方面的挑战。本文介绍了近年来受到广泛关注的几种RNA药物,主要包括信使核糖核酸(messengerRNA,mRNA)、小干扰核糖核酸(smallinterferingRNA,siRNA)、小分子核糖核酸(microRNA,miRNA)和反义寡核苷酸(antisenseoligonucleotide,ASO),总结了其体内作用机制和面临的挑战,概述了包括化学修饰、配体偶联、纳米载体在内的多种克服RNA体内递送瓶颈的递送策略;从制备及应用等方面,详述了RNA纳米递送载体中的脂质纳米粒、高分子聚合物载体及外泌体。本文旨在为发展高效安全的体内RNA递送技术提供理论依据和设计思路,促进RNA药物临床转化。
关键词:信使核糖核酸;小干扰核糖核酸;小分子核糖核酸;反义寡核苷酸;药物递送系统中图分类号:R943文献标识码:A文章编号:0513-4870(2023)03-0469-14
ResearchprogressofRNAdrugsdelivery
LIDan,HUANGYu-kun,GAOXiao-ling*
(SchoolofMedicine,ShanghaiJiaotongUniversity,Shanghai200025,China)
Abstract:Ribonucleicacid(RNA)medicineshavestrongtherapeuticpotentialfornumerousraregeneticillnessesandmalignanciesbecauseofitsexactprogrammabilitybasedonWatson-Crickbasepairingprincipleanduniqueabilitytoregulategeneexpression.However,RNAmedicinesstillhavelimitationsinmanyareas,includingstability,half-lifetime,immunogenicity,organselectivity,cellularuptakeandendosomalescapeefficiencydespitetheirgreattherapeuticpotentials.ThisreviewbrieflyintroducednumerousRNAmedications[mostlymessengerRNA(mRNA),smallinterferingRNA(siRNA),microRNA(miRNA)andantisenseoligonucleotide(ASO)]thathaveintriguedofresearchersinrecentyears,aswellastheiractionmechanisminvivo.Anumberofdeliverytechniques,suchaschemicalmodification,ligandscouplingandnanocarriershavebeenproposed.Themanufactureandapplicationsoflipidnanoparticle,polymernanoparticleandexosomeswerediscussedindepth.Thegoalofthisworkistogiveatheoreticalfoundationanddesi
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