地拉罗司颗粒-药品临床应用解读.pptx

地拉罗司颗粒;;

?用于治疗年龄大于2岁的β-地中海贫血患者因频繁输血（每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg）所致慢性铁过载；对于其它输血依赖性疾病所致的铁过载，本品中国患者的安全有效性数据有限，建议遵医嘱使用。

?也用于治疗10岁及10岁以上非输血依赖性地中海贫血综合征患者的慢性铁过载。

用法用量：

?输血依赖性铁过载：推荐起始日剂量为14mg/kg。对于每月接受低于7mL/kg或超过14mL/kg浓缩红细胞输注和需要维持体内铁平衡的患者可以考虑起始剂量分别为7mg/kg/天和21mg/kg/天。

?非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征：推荐的起始日剂量为7mg/kg。

?儿童患者的剂量推荐和成人患者一致。

配制：

?地拉罗司颗粒可空腹服用或便餐时服用（脂肪含量少于7%，约250卡路里）。

?或将全剂量地拉罗司颗粒铺在软性食物（如，酸奶或苹果泥）上后立即吃下。

中国大陆首次上市时间：2024年6月目前大陆地区同通用名药品的上市情况：无

全球首个上市国家/地区及上市时间：美国，2017年5月18日是否为OTC药品：否;

?中国首个且唯一获批治疗铁过载的颗粒剂，儿童患者治疗依从性（适口性、服用便利性）更优，尤其适用于幼儿期患者。

与参照药品相比不足无

疾病基本情况及未满足的治疗需求

?地中海贫血（重型）已被纳入《第二批罕见病目录》。地中海贫血是一种严重的可致残、致死的遗传性血液病；重型β-地贫患者通常在出生3-6个月后开始出现症状，若不加以治疗，患儿多于5岁前死亡[1]。非输血依赖性地贫也可进展为输血依赖性[1]。铁过载是地中海贫血的常见并发症，过多的铁沉积在心、肝、胰腺及下丘脑等组织器官，可导致组织细胞损伤和器官功能受损，甚至导致死亡[2]。

?现有去铁治疗药物包括去铁胺、去铁酮和地拉罗司，但仍有大量未满足的临床需求：①药物可及性有待提高，药物费用高和可选药物太少是重要原因[1]；②用药依从性不足，我国广西省百色市的调研显示，大部分患儿每周去铁剂使用频???和维持时间都是不正常的，还有41.08%的患儿不正常使用去铁剂[3]。

大陆地区发病率及年发病患者总数

?目前我国中间型和重度地贫患者约有30万[1]，其中约90%为儿童[4]，需要输血和去铁治疗的重型地贫患者约1.5万[5]。

?我国20岁以下β-地贫发病占比约97%，其中0-5岁患儿占28.03%[4]。;

?一项纳入20项研究的系统综述[1]：铁螯合剂总体治疗依从率20.93%-75.3%，且治疗依从性差与疗效差（铁蛋白水平高）存在显著相关关系。

?一项针对输血依赖性地贫患儿（平均12岁，其中2-6岁占12%）的铁螯合剂依从性研究[2]：去铁治疗（平均治疗时间5.97年）依从性差，导致铁蛋白降幅不明显。

?一项纳入18项研究的系统综述[3]：与去铁治疗充分依从相比，依从性不足将增加心脏病、糖尿病风险，预期无心脏病寿命和总寿命分别缩短至22.2岁和28岁。;

药品说明书收载的安全性信息

【安全性特性的总结】：大多为轻到中度，一般为一过性的

?在输血依赖性铁过载患者进行的临床研究中应用地拉罗司长期治疗的成人和儿童患者中，最常见的副作用包

括：26%的患者出现胃肠道功能紊乱（主要为恶心、呕吐、腹泻和腹痛），7%的患者出现皮疹。这些反应是剂量依赖性的，大多为轻到中度，一般为一过性的，而且大多数即使继续治疗也能缓解。

【黑框警告】：肾、肝功能衰竭和/或胃肠道出血

?可能引起：肾损害，包括肾功能衰竭；肝损害，包括肝功能衰竭；胃肠道出血。

?某些报告的病例中，上述反应有可能是致命性的。上述反应较常见于高龄、高危骨髓增生异常综合征（MDS）、基础肾损害或肝损害或血小板计数低（＜50×109/L）的患者。

地拉罗司颗粒说明书;;

地拉罗司疗效与去铁胺相当

?β-地贫患者（6岁以下占10%）多中心、随机III期研究：当基线肝铁浓度≥7mgFe/g时，地拉罗司（20或30mg/kg）治疗成功