新药临床研究资料常见问题.pptVIP

高晨燕CDESFDA高晨燕CDESFDA高晨燕CDESFDA高晨燕CDESFDA高晨燕CDESFDA该图根据在新药每一临床研究阶段可能实现的目的展现了开发周期与研究类型间的关系，实心圆代表在某一周期中最常进行的研究类型，空心圆代表某些可能但较少进行的研究类型。每个圆代表一个研究。为了表明一个研究的研究过程。每个圆通过黑线加人圆柱中以描述每个研究的组成要素及顺序。2011年7月17日高晨燕CDESFDA*新药临床研究资料

常见问题高晨燕国家食品药品监督管理局药品审评中心提纲2011年7月17日高晨燕CDESFDA*030201新药临床研究相关的法规与规定申报资料中的常见问题总结新药临床研究相关的法规与规定《药品注册管理办法》指导原则化学药物临床试验报告的结构与内容技术指导原则化学药物申报资料撰写的格式和内容的技术指导原则——临床试验资料综述新药临床研究相关的法规与规定指导原则（续）化学药物制剂人体生物利用度和生物等效性研究技术指导原则化学药物临床药代动力学研究技术指导原则化学药物和生物制品临床试验的生物统计学技术指导原则新药临床研究相关的法规与规定指导原则（正在起草或转化）近20个指导原则审核中近20个指导原则拟转化中指导原则（国外参考指导原则）CDE网站http://2011年7月17日高晨燕CDESFDA*提纲2011年7月17日高晨燕CDESFDA*新药临床研究相关的法规与规定申报资料中的常见问题总结010302申报资料中的常见问题2011年7月17日高晨燕CDESFDA*格式相关指导原则的要求内容设计执行总结临床研究资料临床研究的现状“仿制药”临床试验的思维模式申报生产与申报临床时临床方案的差异公式化的I,II,III期临床试验临床试验缺乏目标，旨在完成法规要求重结果,轻过程,轻设计什么是临床试验？有计划的通过降低随机误差和偏倚来正确评价治疗效果的人体试验什么是好的临床试验？选择一个重要可行的问题来回答设计和分析上的概念简单化提供高质量的证据来回答问题临床试验的设计是结论推断的关键临床试验的关键问题2011年7月17日高晨燕CDESFDA*试验目的试验设计实际操作结果分析试验报告为什么开展试验1回答一个问题：选择一个重要可行的问题来回答2不要试图在一个试验中回答多个问题增加试验设计的复杂性3申报资料中的常见问题4试验目的：清晰、明确5临床研究方案试验设计：与试验目的的关系随机、双盲、对照平行、交叉、析因优效、等效、非劣效申报资料中的常见问题临床试验方案：预先设定、方案优化目标人群对照组样本量终点指标控制偏倚申报资料中的常见问题12对照目的：区分受试药物的作用与其他影响因素对照药的选择取决于试验目的安慰剂对照活性药物对照（阳性药物对照）剂量组间对照无治疗对照历史对照对照的公平性：剂量、受试者人群、疗效指标申报资料中的常见问题申报资料中的常见问题2011年7月17日高晨燕CDESFDA*药物D：某降压药等效性界值：5mmHg舒张压下降值收缩压下降值试验组(n=305)11.2811.83阳性对照组(n=103)13.8817.67P0.010.01问题：可否选择安慰剂对照？？需首先回答的问题：对于创新药试验药一定有效吗？试验药安全吗？试验药一定优于安慰剂吗？安慰剂对照一定存在伦理问题吗？可以选择安慰剂对照吗？样本量法规的要求：最低要求研究疾病、研究目的和研究终点影响样本量的估算样本大小的统计学评价：治疗作用的预期量值、数据的变异度、指定的错误发生概率和对信息、人群子集或次要终点的期望。在一些条件下，确定药物的安全性需要较大的数据量申报资料中的常见问题申报资料中的常见问题2011年7月17日高晨燕CDESFDA*终点指标指标应预先设定，并确定测定方法、时间研究终点：主要终点、次要终点临床终点替代终点生物标志不同研究阶段与终点指标的选择药物F：血小板糖蛋白GPⅡb/Ⅲa受体拮抗剂主要疗效终点为联合终点事件：心源性死亡、新的心肌梗死、再次PCI、冠状动脉搭桥术。样本量：100对结果：两组的联合终点事件均为零发生问题：样本量？替代指标？申报资料中的常见问题高晨燕CDESFDA高晨燕