2型重组腺相关病毒载体介导β珠蛋白基因治疗地中海贫血：实验与机制探究.docx

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2025-04-19 发布于上海
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2型重组腺相关病毒载体介导β珠蛋白基因治疗地中海贫血：实验与机制探究.docx

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2型重组腺相关病毒载体介导β珠蛋白基因治疗地中海贫血：实验与机制探究

一、引言

1.1研究背景与意义

1.1.1地中海贫血的危害与现状

地中海贫血，作为全球范围内最为常见的单基因遗传性血液病之一，其影响范围极为广泛。据世界卫生组织（WHO）的统计数据显示，全球约有3.5亿人携带地中海贫血基因，每年新增的重型地中海贫血患者数量多达数万人。这种疾病主要分布在热带和亚热带地区，包括地中海沿岸国家、东南亚各国以及中国南方等地。在地中海地区，如意大利、希腊等国家，地中海贫血的发病率居高不下；在东南亚，泰国、越南等国家也深受其扰；在中国，广东、广西、海南等省份是高发区，广西的基因携带率高达24