CRISPR-Cas9系统介导基因组编辑的研究进展.docxVIP

畜牧兽医学报２０１４，４５〔１０〕：１５６７－１５８３

ＡｃｔａＶｅｔｅｒｉｎａｒｉａｅｔＺｏｏｔｅｃｈｎｉｃａＳｉｎｉｃａ

ｄｏｉ：１０．１１８４３／ｊ．ｉｓｓｎ．０３６６－６９６４．２０１４．１０．００１

ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９系统介导基因组编辑的研究进展

刘志国＊

〔中国农业科学院北京畜牧兽医研究所，北京１００１９３〕

摘要：由规律成簇间隔短回文重复序列〔Ｃｌｕｓｔｅｒｅｄｒｅｇｕｌａｒｌｙｉｎｔｅｒｓｐａｃｅｄｓｈｏｒｔｐａｌｉｎｄｒｏｍｉｃｒｅｐｅａｔｓ，ＣＲＩＳＰＲ〕以及ＣＲＩＳＰＲ相关蛋白９〔ＣＲＩＳＰＲ－ａｓｓｏｃｉａｔｅｄｐｒｏｔｅｉｎ９，Ｃａｓ９〕，即ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９系统改造的第３代人工核酸内切酶，与锌指核酸内切酶〔Ｚｉｎｃｆｉｎｇｅｒｅｎｄｏｎｕｃｌｅａｓｅ，ＺＦＮ〕以及类转录激活因子效应物核酸酶〔Ｔｒａｎｓｃｒｉｐｔｉｏｎａｃｔｉｖａｔｏｒ－ｌｉｋｅｅｆｆｅｃｔｏｒｎｕｃｌｅａｓｅ，ＴＡＬＥＮ〕相比，具有构建方法简单快捷、突变效率高、成本低廉、适用范围广等许多优点，已成为一种热门的基因组编辑工具。该技术已成功应用于细菌、人类细胞、斑马鱼、小鼠、猪、食蟹猴以及多种植物的基因

组精确修饰，是最具有临床与应用前景的基因治疗技术之一。但是ＣＲＩ