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一、2025罕见病治疗创新：基因编辑技术应用前景与挑战

1.1基因编辑技术概述

1.2基因编辑技术在罕见病治疗中的应用前景

1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

2.基因编辑技术在罕见病治疗中的具体应用案例

2.1CRISPR/Cas9技术在β-地中海贫血治疗中的应用

2.2ZFN技术在囊性纤维化治疗中的应用

2.3TALEN技术在杜氏肌营养不良治疗中的应用

2.4基因编辑技术在神经退行性疾病治疗中的应用

2.5基因编辑技术在血液系统疾病治疗中的应用

3.基因编辑技术在罕见病治疗中的伦理考量

3.1基因编辑技术的不