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基因编辑技术引领罕见病治疗革命，2025年研究进展报告.docx

基因编辑技术引领罕见病治疗革命，2025年研究进展报告.docx

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    基因编辑技术引领罕见病治疗革命，2025年研究进展报告范文参考

    一、基因编辑技术引领罕见病治疗革命，2025年研究进展报告

    1.1技术概述

    1.2基因编辑技术的原理与应用

    1.2.1治疗遗传性视网膜疾病

    1.2.2治疗地中海贫血

    1.2.3治疗囊性纤维化

    1.2.4治疗杜氏肌肉萎缩症

    1.3基因编辑技术在罕见病治疗中的挑战

    1.42025年基因编辑技术在罕见病治疗中的研究进展

    2.1成功案例一：CRISPR-Cas9治疗镰状细胞贫血

    2.2成功案例二：基因编辑治疗杜氏肌肉萎缩症

    2.3成功案例三：基因编辑治疗遗传性视网膜疾病

    2.4成功案例四：基因编辑治疗囊性纤维化

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