司美替尼治疗中国3～18岁Ⅰ型神经纤维瘤中有症状 不能手术的丛状神经纤维瘤儿童患者的成本效用分析.docxVIP

·181·中国医院药学杂志2025年1月第45卷第2期ChinJHospPharm，Jan2025，Vol45，No

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·药物与临床·

司美替尼治疗中国3～18岁Ⅰ型神经纤维瘤中有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤儿童患者的成本效用分析

周琬忻，杨盟雨，常峰，路云，朱语眉（中国药科大学国际医药商学院，江苏南京211198）

［摘要］目的：评价司美替尼治疗中国3～18岁I型神经纤维瘤（neurofibromatosistype1，NF1）中有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤（plexiformneurofibroma，PN）儿童患者的经济性。方法：分别从全社会和中国卫生体系2个视角出发，基于SPRINTⅡ期临床试验（NC构建分区生存（partitionedsurvivalmodel，PSM）模型，进行成本效用分析，比较司美替尼和疾病自然进展（最佳支持治疗）治疗中国3～18岁NF1中有症状、不能手术的PN儿童患者的健康结果和疾病经济负担，并对关键参数进行情境分析和敏感性分析。结果：基础分析结果显示，与疾病自然进展相比，全社会视角下，司美替尼方案的增量效果为4.91质量调整生命年（QALYs），增量费用为256567元，增量成本效果比（ICER）为52223元/QALY；中国卫生体系视角下的增量效果为3.73QALYs，增量费用为290891元，ICER为77929元/QALY。以1倍2023年中国人均国内生产总值（GDP）为意愿支付（WTP）时，两视角下司美替尼均具有经济性；情境分析结果与基础分析一致。两视角下单因素敏感性分析结果显示，对ICER影响最大的因素均是年贴现率；在WTP阈值为1倍2023年中国人均GDP的情况下，司美替尼具有经济性的概率均大于疾病自然进展。结论：对于中国3～18岁NF1中有症状、不能手术的PN儿童患者来说，和疾病自然进展相比，司美替尼更具成本效用，是一种十分经济的药物治疗方案。

［关键词］司美替尼；丛状神经纤维瘤；Ⅰ型神经纤维瘤；罕见病；成本效果分析

［中图分类号］R979.1［文献标识码］A［文章编号］1001-5213（2025）02-0181-07DOI：10.13286/j.1001-5213.2025.02.10

Cost-effectivenessanalysisofselumetinibinthetreatmentofsymptomaticandinoperableplexiformneu-rofibromasassociatedwithneurofibromatosistype1inChinesechildrenaged3-18years

ZHOUWanxin，YANGMengyu，CHANGFeng，LUYun，ZHUYumei（SchoolofInternationalPharmaceuti-calBusiness，ChinaPharmaceuticalUniversity，JiangsuNanjing211198，China）

ABSTRACT:OBJECTIVEToevaluatethecost-effectivenessofSelumetinibinthetreatmentofsymptomaticandinoperableplexiformneurofibromas（PN）associatedwithneurofibromatosistype1（NF1）inChinesechildrenaged3—18years.METHODSFromthetwoperspectivesofthewholesocietyandChinesehealthsystem，apartitionedsurvivalmodel（PSM）modelwasconstructedbasedontheSPRINTphaseIIclinicaltrial（NCtoperformacost-effectivenessanalysisofhealthoutcomesandeconomicburdenofdiseaseinChinesechildrenaged3—18yearswith