不同来源造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的疗效与安全性研究.docx

不同来源造血干细胞移植治疗重型地中海贫血的疗效与安全性研究

一、引言

1.1研究背景

地中海贫血（Thalassemia），又称海洋性贫血，是一种遗传性溶血性贫血疾病。其遗传特性使得它在家族中具有特定的传递规律。若父母一方为轻型地中海贫血，另一方正常，其后代有50%的概率成为地中海贫血基因携带者；若父母双方均为轻型地中海贫血，孩子有1/4的概率为正常胎儿，1/2的概率为轻型地中海贫血，1/4的概率则可能患上重型地中海贫血。这种遗传方式导致重型地中海贫血患者数量不断增加，给家庭和社会带来沉重负担。

重型地中海贫血是地中海贫血中最为严重的类型，对患者健康造成极大危害。患者往往表现出