2025年大学《生物科学》专业题库—— 如何利用基因编辑技术治疗遗传病.docxVIP

2025年大学《生物科学》专业题库——如何利用基因编辑技术治疗遗传病

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分。请将正确选项字母填入括号内。）

1.CRISPR-Cas9系统中，识别并结合目标DNA序列的关键分子是？

A.Cas9蛋白

B.向导RNA(gRNA)

C.PAM序列

D.DNA修复酶

2.下列哪种DNA修复机制最容易引入随机突变？

A.NHEJ

B.HDR

C.参与组蛋白修饰的修复

D.单链断裂修复

3.治疗镰状细胞贫血的基因编辑策略主要依赖于哪种DNA修复途径？

A.基因替换

B.基因敲除

C.基因沉默

D.基因修复（纠正β-链点突变）

4.递送基因编辑工具（如Cas9和gRNA）到目标细胞或组织的方法中，不属于病毒载体的是？

A.腺病毒载体

B.腺相关病毒载体

C.电穿孔

D.病毒样颗粒

5.基因编辑技术中，“脱靶效应”指的是？

A.基因编辑工具在非预期位点进行切割

B.目标基因编辑效率过低

C.编辑后的细胞死亡

D.递送载体引发免疫反应

6.以下哪种遗传病已通过基因编辑疗法（如Zolgensma）获得批准或进入后期临床阶段，主要通过体外编辑造血干细胞进行治疗？

A.杜氏肌营养不良

B.脊髓性肌萎缩症(SMA)

C.囊性纤维化

D.血友病B

7.基于CRISPR-Cas9系统的基因沉默技术，主要利用了哪种机制？

A.DNA同源重组

B.RNA干扰

C.非同源末端连接

D.核酸酶降解

8.在考虑将基因编辑技术应用于生殖细胞系时，最主要的伦理担忧是？

A.治疗成本过高

B.可能对后代产生不可逆的遗传改变

C.递送效率不足

D.潜在的脱靶效应

9.以下哪项不属于基因编辑治疗面临的普遍技术挑战？

A.实现高度特异性

B.保证足够的编辑效率

C.开发安全的递送系统

D.完全避免伦理争议

10.碱基编辑技术相比传统的CRISPR-Cas9编辑，其主要优势在于？

A.可以进行更大片段的DNA删除

B.可以直接将一种碱基转换为另一种碱基，无需双链断裂

C.显著提高了基因敲除的效率

D.降低了脱靶效应的风险

二、填空题（每空1分，共15分。请将答案填入横线处。）

1.CRISPR-Cas9系统中的向导RNA(gRNA)通过其______区域与目标DNA序列进行配对。

2.常见的基因编辑脱靶效应包括______突变和______突变。

3.基于病毒载体的基因递送方法需要关注其______和______问题。

4.利用基因编辑技术抑制基因表达的一种策略是______。

5.对于某些遗传病，如镰状细胞贫血，也可以通过编辑______细胞的基因来进行治疗。

6.基因编辑治疗相关的伦理、法律和社会问题通常被缩写为______。

7.2020年，CRISPR技术在治疗______方面取得了重大突破性进展（指一种遗传病）。

8.除了HDR和NHEJ，______编辑技术能够直接改变DNA序列中的单个碱基。

9.细胞或组织的特异性是基因编辑治疗中需要解决的关键问题之一，以避免对______细胞造成不必要的影响。

10.基因编辑技术的快速发展对传统遗传病治疗模式提出了______。

三、简答题（每题5分，共20分。请简要回答下列问题。）

1.简述CRISPR-Cas9系统识别和切割目标DNA分子的基本过程。

2.比较NHEJ和HDR两种DNA修复机制的差异及其在基因编辑应用中的意义。

3.简述利用基因编辑技术治疗遗传病可能引发的免疫反应有哪些。

4.简述基因编辑技术在生殖细胞系治疗中面临的主要伦理挑战。

四、论述题（每题10分，共30分。请结合具体实例或分析，详细回答下列问题。）

1.论述基因编辑技术（以CRISPR-Cas9为例）在治疗遗传病方面的优势和应用前景。

2.以一种具体的遗传病（如SMA或β-地中海贫血）为例，详细说明如何利用基因编辑技术进行治疗，并分析其可能的技术挑战和伦理考量。

3.随着基因编辑技术的发展，未来在治疗遗传病方面可能有哪些新的方向或策略？请举例说明。

试卷答案

一、选择题

1.B

解析：gRNA负责识别并结合特定的靶点DNA序列，是定位的关