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2025年生物制药工作总结

2025年，在全球生物医药产业加速迭代、国内创新生态持续完善的背景下，公司紧扣“创新驱动、质量为本、全球布局”战略主线，全年实现研发投入28.6亿元，同比增长32%；新获临床试验批件（IND）12项，其中一类新药占比92%；3个自主创新药提交上市申请（NDA/BLA），1个产品通过FDAcGMP现场检查；全年营收突破85亿元，同比增长41%，净利润率提升至22%。现将本年度核心工作进展总结如下：

一、研发创新：突破关键技术，加速管线推进

本年度研发体系以“聚焦未满足临床需求、强化技术平台壁垒”为导向，围绕mRNA疫苗与治疗、细胞与基因治疗（CGT）、双特异性抗体（BispecificAb）三大核心技术平台，推动23个在研项目进入临床阶段，其中7项进入III期，4项实现国际多中心同步开发。

1.mRNA技术平台：从疫苗向治疗领域延伸

依托自主研发的LNP递送系统（包封率≥95%，粒径均一性CV＜5%）与环状RNA（circRNA）技术，年内完成3个疫苗项目和2个治疗性项目的临床推进：

-呼吸道合胞病毒（RSV）多价mRNA疫苗（涵盖A/B亚型及融合蛋白F变异株）III期临床入组完成90%，中期数据显示65岁以上人群中和抗体阳转率98%，安全性优于灭活疫苗对照组；

-个性化肿瘤新生抗原mRNA疫苗（联合PD-1抑制剂）I/II期临床启动，已入组32例黑色素瘤患者，初步观察到2例完全缓解（CR），12例部分缓解（PR），客观缓解率（ORR）达43.75%；

-基于circRNA的乙肝功能性治愈疗法完成IND申报，其稳定性较线性mRNA提升8倍，小鼠模型中HBsAg转阴率达67%，优于同类线性mRNA药物。

2.细胞与基因治疗：突破实体瘤与体内编辑瓶颈

CGT管线聚焦“通用型CAR-T（UCAR-T）”“TCR-T”及“体内基因编辑”三大方向，全年新增IND5项：

-针对Claudin18.2阳性胃癌/胰腺癌的UCAR-T产品（通过敲除TCR和HLA-I类分子降低GVHD风险）II期临床数据公布，入组45例患者中ORR为42%，6个月无进展生存期（PFS）达38%，较自体CAR-T治疗组（ORR35%，PFS29%）显著提升；

-基于CRISPR-Cas12的β-地中海贫血体内基因编辑疗法（通过AAV9递送编辑系统至造血干细胞）I期临床完成首例患者给药，4周后血红蛋白水平从72g/L升至105g/L，未出现严重脱靶效应；

-TCR-T产品（靶向NY-ESO-1抗原）在滑膜肉瘤患者中的II期临床ORR达37%，为同类产品中实体瘤治疗的突破性进展。

3.双抗与新型抗体：拓展作用机制，优化成药性

围绕“肿瘤免疫微环境调控”“多靶点协同阻断”设计理念，年内推进6个双抗项目进入临床：

-CD3×Claudin18.2双抗（采用2+1价结构降低脱靶毒性）II期临床显示，在Claudin18.2高表达胃癌患者中ORR达58%，3级以上细胞因子释放综合征（CRS）发生率仅8%；

-PD-L1×TGF-β双抗（通过Fc段改造延长半衰期至21天）I期临床入组25例三阴性乳腺癌患者，12周疾病控制率（DCR）达76%，其中2例出现肿瘤消退超过30%；

-基于纳米抗体技术的EGFR×MET双抗完成IND申报，其分子量仅为传统IgG的1/3，组织穿透性提升2倍，临床前模型中对脑转移瘤抑制率达82%。

二、生产制造：智能化升级，保障供应韧性

本年度生产体系以“产能扩张、工艺优化、供应链自主”为重点，新建2条智能化生产线，完成3个产品的商业化生产验证，全年生产批次合格率100%，关键物料国产化率从60%提升至85%。

1.产能建设与工艺革新

-上海张江基地（mRNA）完成二期扩建，年产能从2000万剂提升至5000万剂，采用连续流反应系统（CFR）使生产周期从14天缩短至7天，mRNA纯度≥98%（HPLC检测）；

-苏州CGT基地通过FDAcGMP认证，配备100L一次性生物反应器（S.U.B），实现UCAR-T从细胞分选到冻存的全封闭自动化生产，单批次可支持50例患者回输，细胞活率≥90%；

-抗体药物生产引入AI工艺优化系统，基于历史生产数据（累计2000+批次）建立预测模型，使培养基补料策略调整效率提升50%，单克隆抗体表达量从4g/L提高至6.5g/L。

2.供应链安全与协同

-关键原材料方面，LNP脂类（可电离脂质、辅助脂质）实现自主生产，纯度≥99.5%，成本较进口降低40%；无血清培养基（适用于CHO、293T细胞）完成3家国内供应商验证，批次间一致性CV＜3%；

-建立“核