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2025再读研究者发起的临床研究（IIT）常见问题

一、背景与研究意义：IIT在现代医学研究中的地位重塑

进入2025年，全球生物医药创新格局持续演变，研究者发起的临床研究（Investigator-InitiatedTrials,IIT）作为推动医学前沿探索的重要力量，其战略价值正被重新评估。与药企主导的工业界临床试验（Sponsor-InitiatedTrials,SITs）不同，IIT由临床医生或学术机构主导，聚焦于未被充分满足的临床需求、药物新适应症探索、真实世界疗效验证以及治疗策略优化等关键领域。这类研究往往更具灵活性和创新性，能够填补商业化研发路径中的“灰色地带”。

近年来，随着精准医疗、个体化治疗理念的深化，以及国家对基础与转化医学投入的加大，IIT的数量在全球范围内显著增长。特别是在肿瘤、罕见病、神经系统疾病和免疫治疗等领域，IIT已成为推动诊疗标准更新的重要引擎。例如，在非小细胞肺癌中，多项由研究者主导的联合用药探索性试验，为后续大型III期注册试验的设计提供了关键证据支持。这些研究不仅推动了指南更新，也促使监管机构对研究者角色的认知发生转变。

与此同时，IIT所面临的挑战也日益凸显。资金来源不稳定、伦理审批流程复杂、数据管理规范性不足、多中心协作机制不健全等问题，长期制约着其科学价值的充分释放。尤其是在中国等新兴研究市场，尽管IIT数量快速增长，但整体研究质量参差不齐，部分项目存在设计缺陷、执行偏差和结果报告不透明等问题，影响了其在国际学术界的公信力。

因此，2025年重新审视IIT的运行机制、政策环境与实践困境，具有强烈的现实紧迫性和学术前瞻性。这不仅是对过去十年IIT发展路径的系统性回顾，更是对未来研究生态重构的深度预判。通过对常见问题的梳理与剖析，可以为政策制定者、研究机构管理者、临床研究者及资助方提供更具操作性的参考框架，从而提升我国IIT的整体研究质量和国际竞争力。

更重要的是，随着《药物临床试验质量管理规范》（GCP）的不断修订与实施，以及国家药品监督管理局（NMPA）对研究者责任边界的进一步明确，IIT的合规性要求已进入精细化管理阶段。如何在保障科学创新的同时，确保研究全过程符合伦理与法规要求，成为每一位参与者的必修课题。本文旨在以2025年为时间节点，结合最新政策动向、行业实践案例与国际经验，深入探讨IIT在立项、执行、监管与成果转化等环节中的典型问题，并提出系统性解决方案。

二、IIT定义与边界：谁在发起？谁在负责？

研究者发起的临床研究（IIT），顾名思义，是指由非制药企业实体——通常是医院、大学、科研院所或独立临床医生——作为主要发起方和责任主体所开展的临床试验。这一定义看似简单，但在实际操作中却常因责任归属模糊而引发争议。尤其在涉及药品使用、数据所有权、知识产权分配及安全性报告义务时，IIT与工业界赞助试验之间的界限往往变得模糊不清。

根据国际通行标准，IIT的核心特征在于“发起权”与“控制权”的归属。即研究问题由研究者提出，研究设计由研究者主导，资金可能来自政府基金、非营利组织、医院内部拨款或企业无条件资助，但企业不得干预研究方案的核心内容、数据分析过程及结果发布。这一点在ICHE6(R2)指南中有明确说明：当申办者（Sponsor）为企业时，无论其是否直接设计试验，均应视为SIT；而当申办者为研究者所在机构时，即使获得企业药品或资金支持，只要企业不施加控制，仍可归类为IIT。

然而，在现实中，许多所谓的“IIT”实际上是“伪IIT”——即企业通过间接方式影响研究方向，如提供“研究基金”但限定研究药物、预设终点指标或指定合作研究中心。此类行为虽未直接违反法律条文，但却违背了IIT应有的独立性原则，可能导致研究偏倚，损害学术诚信。2025年某知名三甲医院开展的一项抗PD-1抗体联合化疗用于晚期胃癌的研究，因主要研究者同时担任该药企医学顾问，且试验方案与企业注册路径高度一致，引发同行对其独立性的质疑，最终导致论文被撤稿。

此外，IIT的责任主体认定也是一个长期存在的难题。在中国现行法规体系下，医疗机构作为法人单位需承担临床试验的法律责任，但具体执行往往由科室主任或资深医生个人推动。一旦发生严重不良事件或数据造假，责任追究时常陷入“机构担责、个人免责”的尴尬局面。2025年某省卫健委通报的一起IIT事件中，因主要研究者擅自更改入组标准导致患者超适应症用药并出现死亡病例，医院虽被处罚，但涉事医生仅受到内部警告，未承担相应法律后果，暴露出责任链条断裂的问题。

更为复杂的是跨国IIT的合作模式。随着中国研究者越来越多地参与国际多中心研究，如何界定中外双方在数据共享、伦理审查互认、监管报告路径等方面的权责，成为新的挑战。例如，一项由中国研究者牵头、纳入