面向老年疾病的AI药物组合疗法探索方案.pdfVIP

面向老年疾病的AI药物组合疗法探索方案1

面向老年疾病的AI药物组合疗法探索方案

摘要

随着全球人口老龄化进程加速，老年疾病防治已成为公共卫生领域的重大挑战。本

报告提出了一种基于人工智能技术的药物组合疗法探索方案，旨在通过多维度数据整

合与智能算法优化，为老年常见疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病、心血管疾病等）开

发更安全有效的联合用药策略。方案构建了包含分子生物学数据、临床诊疗数据、药物

作用机制数据等多源异构数据平台，采用深度学习、图神经网络等先进算法，建立药物

靶点疾病关联预测模型。通过虚拟筛选、药效预测、毒性评估等模块，系统性地探索潜

在药物组合方案。研究设计了分阶段实施路径，包括数据采集与治理、模型开发与验证、

临床前研究及临床试验等关键环节。预期成果包括建立老年疾病药物组合知识库、开发

专用AI预测平台、形成35个具有临床转化潜力的药物组合方案。本方案的实施将显

著提升老年疾病药物研发效率，降低研发成本，为精准医疗在老年医学领域的应用提供

新范式。

引言与背景

1.1全球老龄化趋势与老年疾病挑战

根据世界卫生组织2022年全球老龄化报告显示，全球65岁以上人口比例已从1990

年的6%上升至2022年的10%，预计到2050年将达到16%。中国老龄化进程更为迅

速，国家统计局数据显示，2022年我国65岁及以上人口占比已达14.9%，进入深度老

龄化社会。伴随老龄化而来的是老年相关疾病负担急剧增加，阿尔茨海默病、帕金森

病、骨质疏松症、心血管疾病等老年慢性病的发病率呈持续上升趋势。以阿尔茨海默病

为例，国际阿尔茨海默病协会(ADI)报告指出，全球约有5500万患者，预计2050年

将达1.52亿，中国患者数量已超过1000万。这些疾病通常具有多因素致病机制、病程

长、并发症多等特点，单一药物治疗往往效果有限，亟需开发更有效的联合用药策略。

1.2药物组合疗法的临床价值与科学基础

药物组合疗法通过同时或序贯使用两种或多种药物，可实现协同增效、降低毒副作

用、延缓耐药性产生等多重优势。在肿瘤治疗领域，鸡尾酒疗法已显著提升患者生存率；

在艾滋病治疗中，高效抗逆转录病毒治疗(HAART)使艾滋病从致命疾病转变为可控慢

性病。老年疾病同样适合药物组合治疗策略，如阿尔茨海默病的病理机制涉及淀粉样

蛋白沉积、Tau蛋白过度磷酸化、神经炎症等多个环节，理论上需要多靶点干预。然而，

老年患者生理功能减退、药物代谢动力学改变，使得药物组合的筛选与优化面临特殊挑

战。传统试错法研发周期长、成本高，难以应对老年疾病复杂的病理网络。

面向老年疾病的AI药物组合疗法探索方案2

1.3人工智能在药物研发中的革命性作用

近年来，人工智能技术正深刻改变药物研发范式。深度学习在分子结构预测、靶点

识别、化合物筛选等方面展现出超越传统方法的性能。AlphaFold2的成功解决了蛋白

质结构预测难题，为理解药物作用机制提供了新工具。在药物组合研究领域，AI能够

处理高维生物医学数据，发现隐藏的药物药物相互作用规律。例如，斯坦福大学研究团

队开发的DeepSynergy模型，通过深度神经网络预测抗癌药物组合的协同效应，准确

率比传统方法提高30%。这些进展为开发老年疾病AI药物组合疗法奠定了技术基础。

本方案旨在整合多学科优势，构建针对老年疾病特点的AI药物组合探索体系，填补当

前研究空白。

研究项目概述

2.1项目核心目标与战略定位

本项目的核心目标是构建一个集成化、智能化的老年疾病药物组合疗法研发平台，

通过AI技术创新解决老年疾病治疗中的关键科学问题。具体战略定位包括：第一，建

立全球领先的老年疾病多组学数据资源中心，整合基因组学、蛋白质组学、代谢组学等

多维度数据；第二，开发专用AI算法模型，实现药物组合的高效筛选与优化；第三，

推动35个具有自主知识产权的药物组合方案进入临床研究阶段；第四，形成可复制推

广的老年疾病AI药物研发方法论体系。项目实施将遵循”数据驱动、模型创新、临床导

向”的原则，力争5年内成为该领域的标杆性研究计划。

2.2研究范围与疾病谱选择

本研究聚焦于三类高发、高负担的老年疾病：神经退行性疾病、心血管疾病和代谢

性疾病。神经退行